儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种由大脑垂体前叶分泌的生长激素不足所引起的罕见内分泌代谢性疾病。在我国，男性儿童的患病率约为1/5777，女性儿童约为1/17253。该疾病以身材矮小为突出表现，若未得到及时、持续的干预，不仅会延续至成年期，还可能引发代谢紊乱、心血管疾病等多种并发症，严重影响患者的生活质量及预期寿命。帕西生长素（Somapacitan）是诺和诺德基于天然人生长激素（hGH）开发的一款长效生长激素类似物。其核心创新在于脂肪酸衍生化技术，通过对特定氨基酸位点（Leu101Cys）进行替换并偶联脂肪酸侧链，使其能够与人血白蛋白（HSA）发生可逆性结合。这一设计显著延长了药物在体内的半衰期，实现每周一次的给药方案。

　　帕西生长激素注射液的核心优势在于其确切的疗效、良好的安全性以及显著提升的治疗便利性。作为一款长效生长激素制剂，它将患者每年的注射次数从每日一次的365次大幅减少至每周一次的52次，极大减轻了患儿及其家庭的治疗负担，有助于提升治疗依从性，从而为获得更佳疗效奠定基础。一项在全球范围内进行的随访长达7年的报道，该药可助力儿童身高实现逐年稳定增长，且安全性良好。更为贴近中国患者的数据显示，使用帕西生长激素注射液的患儿身高每年可增长约11.0 cm。特别是在乐城先行区的实践中，目前接受治疗的患儿在3个月内身高增长了3-4 cm，初步验证了其卓越的疗效。在安全性上，与每日注射的生长激素相比，帕西生长激素未出现新的安全性问题，其报告的不良反应（如发热、鼻咽炎和肠胃炎等）均为儿童常见疾病，与药物的相关性较小，整体安全性与传统短效生长激素相似。

　　帕西生长激素在PGHD的疗效与安全性已在全球3期临床试验REAL4研究中得到了验证。该研究纳入110例初治患者，并随机分配至每周一次的帕西生长素（0.16 mg/kg；n=74）组或每日一次的日制剂（0.034 mg/kg；n=36）组，治疗时长52周。结果显示，帕西生长素组的平均身高年生长速度（HV）达到11.0cm/年，疗效与日制剂组相当。在安全性方面，帕西生长素耐受性良好，其整体安全性与日制剂的已知特征一致，且注射部位反应发生率较低（2.7%）。在整个52周治疗期间，未报告有注射部位疼痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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