造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)是一种干细胞移植后常见的致命并发症，由补体凝集素途径的激活引起。Omeros公司的YARTEMLEA是首个也是目前唯一获批用于治疗TA-TMA的药物。该药于2025年12月23日获得美国FDA批准，已于2026年1月在美国上市，适用于成人和两岁及以上儿童。它能选择性抑制凝集素途径的效应酶MASP-2，从而阻断该途径的激活，同时保留对宿主抵御感染至关重要的经典和替代补体功能。TA-TMA可发生于自体和异基因造血干细胞移植后，由移植手术前、移植过程中和移植后发生的内皮细胞损伤引起，异基因移植后的发生率显著更高。美国和欧洲每年约进行3万例异基因移植。近期研究估计，高达56%的异基因移植受者会发生TA-TMA，但该疾病常被漏诊，及时诊断是影响预后的关键因素。目前，用于治疗TA-TMA的药物纳索普利单抗的上市许可申请正在接受欧洲药品管理局的审查，预计将于2026年年中做出决定。

　　1.适应症

　　纳索普利单抗适用于治疗成人和2岁及以上儿童的造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。

　　2.剂量和给药

　　推荐剂量：体重≥50公斤的患者：每周一次静脉注射370毫克，持续30分钟。如果TA-TMA症状无明显改善，可增加至每周两次。体重<50公斤的患者：每周一次按体重每公斤4毫克静脉注射，持续30分钟。如果TA-TMA症状无明显改善，可增加至每周两次。漏服处理：尽快补服，然后按原计划时间继续用药。

　　3.剂型和规格

　　注射剂：370毫克/2毫升（185毫克/毫升），单剂量瓶装。

　　4.禁忌症

　　无。

　　5.警告和注意事项

　　严重感染：监测患者感染迹象并及时治疗。临床试验中，36%的患者报告了严重感染，包括败血症、病毒感染等。

　　6.不良反应

　　常见不良反应（发生率>20%）：病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少、发热、疲劳和低钾血症。严重不良反应：急性肾损伤、意识模糊状态、急性呼吸衰竭、中性粒细胞减少性败血症、感染性休克、肺水肿和呕吐。致命不良反应发生率为7%，包括中性粒细胞减少性败血症和感染性休克。

　　7.特殊人群使用

　　妊娠：现有数据不足以评估药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局风险。动物研究表明在母体毒性不存在的情况下未观察到不良影响。哺乳期：尚无数据表明narsoplimab-wuug是否存在于人乳中及其对母乳喂养婴儿的影响。动物研究表明药物存在于小鼠乳汁中。儿科使用：已确定YARTEMLEA在2岁及以上儿童中的安全性和有效性，但在2岁以下儿童中尚未确立。老年使用：临床试验中老年患者数量不足，无法确定其反应是否与年轻患者不同。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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