艾曲泊帕是一种口服的生物利用度高的血小板生成素受体激动剂。它能与人TPO受体的跨膜结构域相互作用，启动类似于内源性TPO但又不完全相同的信号级联反应，从而诱导骨髓祖细胞的增殖和分化，最终提升循环血中的血小板数量。该药物适用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的成人和1岁及以上儿童慢性ITP患者；用于使慢性丙型肝炎患者能够启动并维持基于干扰素的抗病毒治疗；并与标准免疫抑制疗法联合，用于2岁及以上儿童和成人重型再生障碍性贫血（SAA）的一线治疗，也用于对免疫抑制治疗反应不佳的SAA患者。

　　在针对慢性ITP患者的III期临床试验（RAISE）中，接受艾曲泊帕治疗的患者从第15天开始，中位血小板计数持续维持在50 x 10⁹/L以上，而安慰剂组始终低于30 x 10⁹/L。治疗6周时，54%的艾曲泊帕组患者达到血小板计数应答（50-400 x 10⁹/L），而安慰剂组仅为13%。RAISE研究显示，在整个6个月治疗期间，艾曲泊帕组患者出现任何级别出血（WHO 1-4级）的比例为79%，显著低于安慰剂组的93%（p=0.012）。临床显著性出血（WHO 2-4级）的比例也显著降低（33%vs 53%,p=0.002）。在RAISE研究中，基线时正在接受ITP治疗的患者中，59%的艾曲泊帕组患者能够尝试减量或停用合并的ITP药物，而安慰剂组仅为32%（p=0.016）。其中33%的艾曲泊帕组患者完全停用了基线合并的ITP药物。开放标签的EXTEND研究显示，ITP患者接受艾曲泊帕长期治疗后，血小板计数在1年、2年、3年等随访时间点均能维持在稳定水平，证明了其长期疗效。在TAPER研究中，一线皮质类固醇治疗失败的ITP患者经艾曲泊帕治疗后，部分患者可实现停药后的持续缓解。

　　作为口服TPO-RA，艾曲泊帕的安全性经过了大量临床实践的验证。1.常见不良反应可控：最常报告的不良反应（≥20%）包括贫血、恶心、发热、丙氨酸氨基转移酶升高、咳嗽、疲劳、头痛和腹泻。这些反应大多为轻至中度，可通过对症处理或剂量调整进行管理。2.无需住院，方便长期管理：口服给药方式使患者可以在家中完成治疗，显著提高了生活质量，并减少了对静脉注射免疫球蛋白或血小板输注的依赖。3.用药前评估关键：在开始治疗前，医生会评估患者的肝功能、血细胞计数等基线水平。对东亚裔患者（如中国、日本、韩国等）建议使用较低的起始剂量，因其体内药物暴露量可能更高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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