伏索利肽是一种C型利钠肽(CNP)类似物,通过皮下注射给药,可用于治疗软骨发育不全患儿,帮助骨骺生长板尚未闭合的儿童增加线性骨骼生长。软骨发育不全会影响软骨内成骨过程。软骨内成骨是生长中的软骨逐步被骨组织替代、塑造骨骼的生理过程,人体超过90%的骨骼依靠这一机制生长。软骨发育不全患儿生长板细胞内,成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)与C型利钠肽(CNP)信号通路平衡被打破:FGFR3抑制骨骼生长,而CNP促进骨骼生长。伏索利肽通过激活CNP通路,重建两条信号通路的平衡,促进生长板未闭合患儿骨骼生长。伏索利肽于2021年11月19日依据加速批准途径获批,适用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。该加速批准有赖于后续临床试验持续证实临床获益。
为降低低血压风险,需确保患儿满足以下条件:给药前充分进食;给药前1小时饮用约240~300毫升(8~10盎司)液体。推荐剂量依据患儿实际体重计算,由医务人员确定给药剂量与药液体积。医务人员会指导药品的储存、配制与居家注射规范。在掌握标准操作前,请勿自行注射。伏索利肽每日一次,皮下注射于腹部;尽量每日在相近时间给药。医生将每3~6个月定期监测评估患儿体重、身高与发育情况,并相应调整剂量。一旦医务人员确认患儿生长板闭合、不再具备生长潜力,应当停用伏索利肽。
伏索利肽可能引发严重不良反应,包括暂时性低血压。给药前1小时保证患儿充足进食与饮水,有助于降低低血压及头晕、乏力、恶心等相关症状风险。最常见不良反应包括:注射部位反应(发红、瘙痒、肿胀、瘀斑、皮疹、荨麻疹、疼痛);血液碱性磷酸酶升高(验血检出);呕吐;关节痛;血压降低;腹痛。以上并未包含全部潜在不良反应。如需更多信息,请咨询医师或药师。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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