囊性纤维化是一种罕见的致命性遗传病，全球约影响7.5万人。它是一种进行性多系统疾病，累及肺、肝、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺及生殖道。CF由CFTR蛋白缺陷或缺失引起，根源是CFTR基因的某些突变。儿童需从父母双方各遗传一个缺陷CFTR基因才会患病。尽管导致CF的CFTR突变类型多样，但绝大多数患者至少有一个F508del突变。这些突变可通过基因检测确定，会导致细胞表面CFTR蛋白功能异常或数量不足，进而影响多个器官盐和水分子的进出。在肺部，这会导致异常黏稠的黏液堆积，引发慢性肺部感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。患者中位死亡年龄约为30岁出头。依伐卡托是首款针对特定CFTR基因突变CF患者病因的药物，属于CFTR增效剂。作为一种口服药物，它通过延长CFTR蛋白在细胞表面的开放时间，改善盐和水分子跨细胞膜的运输，从而帮助气道黏液水合与清除。

　　依伐卡托（Ivacaftor）是一种CFTR增强剂，可以改善细胞膜表面异常CFTR蛋白通道的开闭功能，从而增强氯离子跨膜运输。特扎卡福特（Tezacaftor）和依来卡泊（Elexacaftor）则是CFTR校正剂，能够帮助错误折叠的CFTR蛋白正确折叠并运输到细胞表面。三者联合作用，显著提高了突变CFTR蛋白的数量和功能，改善患者肺部和消化系统的离子运输失衡。该复方药物最早于2019年在美国获批，随后于2020年获得欧洲药品管理局（EMA）批准，并逐渐在包括德国在内的多个欧洲国家上市。目前，Kaftrio已成为全球范围内囊性纤维化最重要的靶向治疗方案之一。

　　Kaftrio主要适用于12岁及以上、至少携带一种F508del突变的囊性纤维化患者，这是全球最常见的CFTR基因突变类型。其显著优势在于覆盖了广泛的患者群体，包括大量过去无靶向治疗选择的患者。药物规格通常为复合薄膜片，内含依伐卡托75mg、特扎卡福特50mg、依来卡泊100mg的固定组合。为确保药物吸收，建议患者在进食高脂肪餐时口服。具体剂量和疗程应由专业医生根据患者的年龄、基因型和临床状况进行个体化调整。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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