肢端肥大症使患者死亡率增加2~3倍，并和严重的健康并发症有关，包括心脏病、高血压、糖尿病、关节炎和结肠癌。肢端肥大症治疗的总体目标是抑制GH过度分泌，降低IGF-1的水平，减少并发症，降低死亡率。目前首选手术治疗，药物治疗包括多巴胺激动剂、第一代生长抑素受体配体（第一代SRL）、第二代生长抑素类似物如长效帕瑞肽、GH受体拮抗剂培维索孟等。长效帕瑞肽是SSTR多受体靶向的第二代SRL，其疗效优于第一代SRL。长效帕瑞肽（即双羟萘酸帕瑞肽）为第二代生长抑素类似物（SRL），生长抑素正是GH分泌的生理抑制剂。与第一代SRL相比，长效帕瑞肽增强了生长抑素受体（SSTR）的结合谱，即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力，尤其对SSTR5的亲和力最高，具有更好的临床和生化控制率，且安全性良好。
帕瑞肽的引入，为库欣病和肢端肥大症的内科治疗增添了强有力的武器。在库欣病中，它为无法通过手术治愈的患者提供了一种能够直接降低核心致病激素的有效选择。在肢端肥大症中，其多受体作用机制为治疗提供了新的可能。然而，其显著的高血糖风险决定了其临床应用必须在严密监测下进行，并需要内分泌科医生具备管理其代谢副作用的能力。在临床决策中，医生需仔细权衡其降低激素水平的显著益处与诱发或加重糖代谢紊乱的风险。对于经过仔细筛选、并对副作用有充分管理准备的患者，帕瑞肽代表着一个能够有效控制疾病核心内分泌异常、改善临床症状的重要治疗选项。
帕瑞肽不良反应主要为注射部位的反应和胃肠道症状，大多为轻度，且随治疗时间延长而逐渐减轻，而因不良反应停止用药者少。部分患者注射局部出现疼痛不适、红斑、肿胀和瘙痒。多数患者有胃肠道症状，如腹泻、腹痛、腹胀、恶心和呕吐，大多患者症状较轻，罕见有患者出现严重水样泻，甚至出现电解质紊乱。长期用药的部分患者出现胆囊胆汁淤积或泥沙样胆结石，大多没有典型临床症状，有相关临床表现时需完善超声检查等，必要时停药或外科处理。常见的不良反应还包括脱发、心动过缓和便秘，患者罕见有过敏反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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