肝窦阻塞综合征并非普通术后不适，而是骨髓造血干细胞移植预处理后，极易发生的严重临床综合征，且发病具有隐匿性，绝大多数患者会在移植后3周内急性起病，病情一旦启动，进展速度极快，留给临床干预的窗口期极短。从临床特征来看，该病核心表现为高胆红素血症、疼痛性肝肿大、短时间内体重快速增加、全身体液潴留，这些典型症状也是临床初步筛查的重要依据。去纤苷钠主要用于治疗成人和儿童的严重肝静脉闭塞病（VOD），特别是当患者伴有肾功能或肺功能不全时。这种疾病通常与接受高剂量的化疗和/或放疗后的干细胞移植有关。

　　去纤苷全称去纤苷钠是目前全球公认的预防和治疗造血干细胞移植后肝窦阻塞综合征的安全有效药物，也是美国获批治疗移植后伴有肺/肾功能障碍的肝窦阻塞综合征的药物，欧盟获批适应症为治疗移植后严重肝窦阻塞综合征，临床核心地位明确。从药物本质来看，去纤苷是源自猪肠组织的单链多聚脱氧核糖核苷酸钠盐混合物，平均分子量为13-20kDa，属于具备纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸类药物。其药理特性精准贴合病症机制，核心具备内皮保护、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎、抗黏附多重活性，且无显著全身抗凝作用，既能直击病灶疏通肝脏微循环，又能最大程度降低全身出血风险，兼顾疗效与用药安全性。

　　针对肝窦阻塞综合征的病理进程，去纤苷发挥双重治疗作用：一方面可增强纤溶酶原激活，促使纤溶酶原转化为纤溶酶，快速分解微血管内纤维蛋白凝块，溶解血栓、疏通肝脏受阻血流。另一方面可抑制炎症反应，减少内皮细胞炎症凋亡，稳定并修复受损微血管内皮，阻断病情恶化的病理级联反应。临床疗效方面，Ⅲ期临床试验数据证实，去纤苷治疗组可显著提高造血干细胞移植后100天生存率及病症完全缓解率。在造血干细胞移植相关性肝窦阻塞综合征（HSOS）患者中，早期应用去纤苷可显著改善患者的临床结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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