肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心肌病，主要是由于编码心肌肌小节相关蛋白基因致病性突变导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，需除外其他心血管疾病或全身性、代谢性疾病引起的心室壁增厚。HCM长期以来面临治疗手段有限的困境，缺乏对因治疗。玛伐凯泰作为全球首创且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），靶向作用于疾病病理生理机制核心，通过选择性降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，促使整个肌球蛋白群转向节能的超松弛状态，减少肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成，从而抑制心肌过度收缩、改善舒张功能和能量代谢，为HCM治疗带来了革命性突破。

　　从EXPLORER-CN研究奠定中国证据基石，到其CMR分析结果进一步强化对于心脏重构的获益，从COLLIGO-HCM研究、COMPASS-HCM研究、REMS项目数据库验证真实世界疗效，到单药研究汇总分析及真实世界证据拓展治疗模式，玛伐凯泰已构建起覆盖「机制-功能-结构-真实世界-长期管理」的全方位证据体系，开拓并引领了HCM靶向治疗全新时代的到来，HCM的治疗理念也从「治标」走向「治本」，从症状缓解走向结构逆转。玛伐凯泰在中国的快速获批和医保落地，体现了国家对创新药物的重视和「以患者为中心」的医疗理念。随着证据体系的不断完善和临床经验的持续积累，玛伐凯泰必将在HCM治疗领域发挥更大的作用，引领中国HCM管理进入一个更加精准、有效、可及的新时代，为全球HCM治疗贡献中国智慧和中国方案。

　　展望HCM未来的治疗前景，心肌肌球蛋白抑制剂的出现实现了梗阻性HCM从对症治疗到靶向疾病病理生理机制的跨越。作为首个心肌肌球蛋白抑制剂，玛伐凯泰能够改善梗阻性HCM患者的症状和运动能力，改善心脏结构与功能，为患者带来多维度的临床获益。相似作用机制的第二个心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten也已在研发之中。希望未来能够有更多创新药物问世，为患者提供新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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