Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）均为罕见的遗传性疾病，在儿科患者中表现为严重的胆汁淤积。目前这两种疾病均被纳入中国《罕见病目录》。ALGS的特点是肝内胆管减少，合并心脏缺陷、面部畸形特征以及血管、椎骨和眼部异常等，临床严重程度从肝脏指标异常到终末期肝病。PFIC是一组疾病总称，根据潜在的基因缺陷进行亚型分组：例如ATP8B1缺陷型、ABCB11缺陷型等，胆汁酸稳态的破坏最终会导致胆汁淤积、肝硬化、肝功能衰竭和死亡。尽管ALGS和PFIC患者在临床表现、生化等方面存在明显不同，但它们具有共同的临床特征，例如胆汁淤积、瘙痒和最终需要肝移植。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。目前该药物已经由美国FDA批准治疗Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症这两种疾病，奥维昔巴特可防止胆汁酸的再循环，将其从肝脏分流到粪便排泄，减少胆汁酸在体内淤积，改善患者瘙痒等症状。奥维昔巴特的获批基于PEDFIC 1与PEDFIC 2研究数据支持，这是PFIC领域全球规模最大的Ⅲ期临床试验。PEDFIC 1为随机、双盲、安慰剂对照研究，奥维昔巴特达到瘙痒（P=0.004）与血清胆汁酸（P=0.003）双重主要终点，且耐受性良好，腹泻/排便频繁发生率极低（治疗组9.5%，安慰剂组5.0%）。PEDFIC 2为长期、开放标签Ⅲ期延伸研究，证实Bylvay可持续降低血清胆汁酸，并持续改善瘙痒、生长发育及其他肝功能指标，疗效最长维持48周。两项研究中，奥维昔巴特整体耐受性良好，最常见的治疗相关胃肠道不良反应为腹泻/便频，无严重治疗相关不良事件。

　　奥维昔巴特是美国首个获批、用于治疗所有亚型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）瘙痒症状的药物。奥维昔巴特是一种强效、每日一次、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，仅在小肠局部发挥作用。本品无需冷藏，年龄较大的儿童可直接服用胶囊，也可打开胶囊撒在食物上服用，对提高儿童患者用药依从性至关重要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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