获得性血友病A是一种罕见而危险的疾病，而新的研究表明，Hemlibra（Emicizumab，艾米珠单抗）可能成为改善患者生活质量的关键。血友病是由凝血因子基因编码缺陷引起的X连锁隐性遗传病，是一种以永久性出血为特征的遗传性凝血障碍。血友病可分为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏引起的A型血友病和凝血因Ⅸ(FⅨ)缺乏引起的B型血友病，其中A型血友病约占80%-85%。当前A型血友病的标准治疗方案为按需或预防性给予重组FⅧ制剂或者病毒灭活的血源性FⅧ制剂的替代治疗。

　　长期进行替代治疗的患者，因普通FⅧ制剂半衰期较短需要频繁建立静脉注射通路；另外，约有30%的重型血友病A患者会产生FⅧ抑制物，使治疗效果降低甚至治疗无效。因此，研究者在免疫和基因等层面进行了探索，通过结合活化的FⅨ和FⅩ来替代FⅧ功能的双特异性单克隆抗体艾美赛珠单抗（Emicizumab）应运而生。双特异性抗体(bispecific antibody,bsAb)是在广谱特异性抗体药物研究中逐渐发展而来，能同时特异性结合两个抗原或抗原表位的人工抗体，它就像是一个拥有两种探测装置的战士，在疾病的治疗中有着更灵活的作用机制。艾美赛珠单抗可通过同时与活化FⅨ和FⅩ识别并结合形成稳定复合体，使FⅩ在没有FⅧ的情况下得以继续激活，重新恢复天然的凝血通路，从而纠正A型血友病患者因FⅧ缺乏引起的凝血过程紊乱并防止或减少患者出血发作。同时其半衰期为4周，作用时间较活化FⅧ显著延长。

　　艾美赛珠单抗III期临床研究表明，其预防疗法的疗效优于当前标准疗法。此外，与之前的血友病标准疗法比较，艾美赛珠单抗预防治疗患者的血友病特异性生活质量指数和身体健康次量表评分明显上升，差异均有统计学意义。在血友病合并抑制物的治疗中相比旁路制剂按需或预防治疗，艾美赛珠单抗预防治疗在控制出血、恢复靶关节、提高血友病患者生活质量上都有显著改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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