急性髓系白血病（AML）是一种具有高度异质性的恶性血液肿瘤，疾病进展迅速且预后不良，高达57%的患者在确诊后12个月内进展为复发/难治性（R/R）AML或死亡。对于R/R AML患者，传统治疗预后较差，中位总生存期（OS）约为5个月，长期生存改善面临巨大瓶颈。近年来，随着对AML分子发病机制的深入理解，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变的发现，为改善这一困境带来了曙光。艾伏尼布作为一种口服、强效、高选择性IDH1抑制剂，其在IDH1突变R/R AML中的疗效和安全性在全球关键性AG120-C-001临床试验中得到充分验证，并成功推动了其在全球范围内的获批。近期公布的艾伏尼布真实世界研究数据，进一步夯实了其在IDH1突变R/R AML治疗中的核心价值，完成了从临床试验到临床实践的完整循证闭环。
AML是成人白血病中常见的类型，传统“3+7”强化疗方案是新诊断适合化疗AML患者的标准治疗方案，然而10%-40%的新诊断AML患者在强化化疗后无法达到完全缓解（CR），即使初始治疗达到CR，仍有约50%患者复发。此外，接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的AML患者复发率也高达30%。R/R AML已然成为AML诊疗领域亟待攻克的难点。分子分型与靶向治疗的兴起，为AML治疗范式革新注入了核心动力。IDH1突变的发生率约为6%-10%，其参与AML的发生发展，是AML的重要治疗靶点。艾伏尼布作为一种强效、高选择性的口服IDH1抑制剂，通过特异性阻断突变IDH1酶活性，减少2-羟基戊二酸（2-HG）蓄积，从分子根源实现对白血病克隆的精准抑制。
其关键性AG120-C-001研究系统评估了艾伏尼布在IDH1突变晚期血液肿瘤患者中的安全性、药代动力学和药效学特征以及临床活性，在R/R AML中展示了令人鼓舞的结果。该研究共纳入179例R/R AML患者，结果显示，艾伏尼布单药治疗能为这一预后极差的患者群体带来具有临床意义的深度且持久的缓解。患者完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CR+CRh）率为30.4%，CR率为21.6%，总缓解率（ORR）为41.6%。这意味着超过四成的患者能够从治疗中获益，达到缓解状态。在缓解持久性方面，达到CR+CRh患者的中位缓解持续时间（DoR）为8.2个月，达到CR患者的中位DoR为9.3个月。
基于艾伏尼布AG120-C-001研究的突破性成果，艾伏尼布已被NCCN AML诊疗指南推荐用于IDH1突变R/R AML患者的治疗。2026版CSCO恶性血液病诊疗指南、中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2023年版）亦推荐艾伏尼布用于IDH1突变的AML患者，正式终结了IDH1突变R/R AML“无精准药物可选”的治疗困境，推动该亚型从传统化疗时代迈入精准靶向治疗新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拓舒沃/艾伏尼布(Tibsovo/ivosidenib为IDH1突变癌症患者提供了突破性治疗选择!
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