非囊性纤维化支气管扩张症属于进展性慢性气道疾病,在美国预估患病群体可达50万。疾病核心病理特点在于反复感染与持续炎症形成恶性循环,持续破坏气道结构,造成支气管发生不可逆扩张。患者常持续存在咳嗽、排痰增多、气短等表现,呼吸道急性加重反复发作,持续损耗肺功能、干扰日常活动。现阶段针对该疾病的治疗选择相对匮乏,不少患者长期承受症状困扰,生活质量持续受损,临床可选用方案不足的现状,一直是患者与照护者面临的一大难题,新型治疗药物的研发也因此备受临床关注。
布瑞索卡替的作用机制为治疗带来了新的方向。它通过阻断DPP1,减少中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的激活,而这些蛋白酶正是慢性肺部疾病中炎症和组织损伤的关键驱动因素。ASPEN试验为布瑞索卡替的疗效提供了有力证据。这是迄今为止最大规模的支气管扩张症临床试验,研究将成人和青少年随机分组,分别接受不同剂量的布瑞索卡替或安慰剂治疗。结果显示,与安慰剂相比,布瑞索卡替可减少急性加重、保留肺功能。在年化肺部急性加重率方面,布瑞索卡替的10毫克组和25毫克组均低于安慰剂组;在首次急性加重风险、第52周无急性加重患者百分比以及肺功能变化等方面,也展现出明显优势。亚组分析进一步证实了布瑞索卡替在关键人群中的疗效。无论是青少年患者,还是根据大环内酯类药物维持使用情况、血液嗜酸性粒细胞计数划分的不同患者群体,布瑞索卡替都能降低急性加重率,延长首次急性加重时间,增加无急性加重的可能性。
布瑞索卡替的上市填补了非囊性纤维化支气管扩张症靶向干预的部分空白,为这类长期缺少有效药物的慢性气道人群新增一项治疗选项。依托ASPEN试验的循证数据支撑,该药物以调控蛋白酶相关炎症通路的独特机制,聚焦减少急性加重、保护肺功能两大核心治疗目标;后续还需要真实世界研究持续积累用药数据,持续评估长期使用的安全性与远期获益,和现有气道管理方案合理搭配,共同优化支气管扩张症患者的长期慢病管理格局。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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