急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，其特征是骨髓产生异常癌变的白血球、红血球或血小板。对于确诊AML的患者而言，治疗之路往往充满挑战。在传统理念中，“异基因造血干细胞移植”被认为是争取治愈的重要手段，然而移植对患者的身体状况...

　　急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液病，它源于骨髓中的髓系幼稚细胞异常增殖。这些细胞通常会发展成成熟的白细胞，但在AML中，它们异常增殖，导致骨髓失去正常功能。病因和风险因素AML的病因复杂，包括基因突变、染色体异常以及环境因素。某些基因突变...

　　IDH1突变是急性髓系白血病重要驱动亚型，约6%~10%的AML患者携带该突变。突变IDH1异常生成致癌代谢物2-HG，扰乱表观遗传修饰，困住白血病细胞使其停滞在幼稚状态、持续增殖，传统化疗难以解决分化阻滞的根源，患者复发风险居高不下。正常细胞中，IDH1在线...

　　急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病，其中约8%~19%的患者携带IDH2基因突变，这类患者往往预后较差。2017年，美国FDA批准了全球首个IDH2抑制剂—— 恩西地平 （Enasidenib）上市，用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者，开启了该亚...

　　急性髓系白血病（AML）多见于中老年人群，若未能及时开展有效干预，患者生存时间通常较短。约6%~10%的AML患者存在IDH1突变，该人群治疗难度较高：复发风险高，传统化疗缓解率不到30%；复发难治患者可选治疗手段有限，5年生存率低于10%。对于75岁及以上、...

　　 格拉吉布 主要用于急性髓系白血病（AML）的治疗，常与小剂量阿糖胞苷联合，用于无法耐受高强度化疗的老年AML患者，为这部分人群提供新的治疗方案。该联合方案可提升治疗耐受性，改善患者预后。除AML外，格拉吉布在晚期非小细胞肺癌、结直肠癌、乳腺癌、...

　　急性髓系白血病（AML）细胞浸润中枢神经系统（CNS）提示预后不良。约10%~15%携带IDH2突变的AML患者可发生中枢神经系统浸润，临床表现包括头痛、呕吐、癫痫发作或意识改变。传统化疗药物分子量较大，穿透血脑屏障能力有限；鞘内化疗虽可直接作用于脑脊液...

　　2026年6月15日，新一代FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂 奎扎替尼 在中国获批上市用于新诊断FLT3-ITD突变急性髓系白血病（AML）成人患者一线治疗，成为中国首个且唯一获批用于这一人群一线治疗的FLT3靶向药。FLT3突变是AML最常见的驱动基因变异之一，FLT3...

　　急性髓系白血病的治疗策略在靶向治疗时代不断演进，对于携带特定分子特征的老年患者或不适合接受标准化疗的患者，亟需更精准、耐受性更好的治疗方案。 吉妥珠单抗 的开发基于对AML细胞表面抗原特性的深入理解，通过抗体偶联药物技术将强效细胞毒素卡奇霉...

　　 艾伏尼布 （Ivosidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶1突变的口服小分子靶向抑制剂。其核心作用机制在于特异性结合并抑制突变型IDH1酶的活性，该突变常见于急性髓系白血病、胆管癌等肿瘤。正常IDH1催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，而突变型酶则产生致癌代...

　　急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤。大约每100个急性髓系白血病患者中，就有12个携带IDH2基因突变。这类患者常面临传统化疗效果有限、复发风险高的难题。对于携带IDH2突变的AML患者，尤其是复发难治性病例，传统化疗的完全缓解率不...

　　急性髓性白血病（AML）是最常见的成人急性白血病类型，约占所有病例的80%，5年相对生存率仅为32.9%。在65岁及以上患者中，预后更为不佳，5年生存率低至10.5%，凸显了对新型治疗策略的迫切需求。异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变是AML的关键驱动因素之一，约...

　　Komzifti是首款和唯一一款每日一次、口服多发性内分泌腺瘤蛋白（Menin）抑制剂，批准用于复发或难治性核磷蛋白变异（NPM-m）的急性髓性白血病（AML）的治疗。2025年11月13日，美国FDA批准了Kura Oncology,Inc和Kyowa Kirin Co.,Ltd的 齐托美尼布 、齐妥...

　　 艾伏尼布 (ivosidenib、Tibsovo)是一种口服、高选择性的异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)小分子抑制剂。通过抑制突变的IDH1酶，降低2-HG生成，恢复细胞分化能力，从而发挥抗肿瘤作用。作为单药治疗新诊断的携带易感IDH1突变的AML，适用于年龄≥75岁或不适合接受强...

　　IDH1是细胞代谢链条上一颗很普通的螺丝钉，正常工作时负责把异柠檬酸转化成α-酮戊二酸。但一旦发生突变，这个酶就变了一副面孔——它开始大量生产一种叫2-羟基戊二酸（2-HG）的异常代谢物。2-HG在细胞内越积越多，像一个持续干扰信号的发射器，打乱表观...

　　急性髓系白血病（AML）在中国的白血病病例中占据超过半数，是其中最常见的类型。在30岁以下人群中，AML相对少见，但其发病率随着年龄增长逐渐上升，尤其在70岁以上的老年人中达到高峰，中位发病年龄为68岁。AML是一种进展迅速的白血病，若不接受有效治疗...

　　成人急性髓系白血病（AML）中6%-10%存在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变，一旦进入复发难治阶段，传统挽救化疗疗效有限，患者预后不佳，临床治疗手段较为匮乏。IDH1是AML重要驱动基因，突变后会产生新酶活性，大量生成致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），造成...

　　 艾伏尼布 (ivosidenib、Tibsovo)是一种口服、高选择性的异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)小分子抑制剂。通过抑制突变的IDH1酶，降低2-HG生成，恢复细胞分化能力，从而发挥抗肿瘤作用。作为单药治疗新诊断的携带易感IDH1突变的AML，适用于年龄≥75岁或不适合接受强...

　　CD33是一种跨膜糖蛋白，在大多数急性髓系白血病原始细胞表面高表达，但在正常造血干细胞中表达较低，使其成为理想的靶点。 吉妥珠单抗 的作用机制是通过抗体部分特异性结合白血病细胞表面的CD33抗原，形成复合物后被细胞内吞，在溶酶体酸性环境中释放卡...

　　在急性髓系白血病的治疗中， 依维替尼 代表了一种全新的“分化疗法”范式。它与传统化疗或某些靶向药物通过直接杀伤快速增殖的肿瘤细胞来起效的机制截然不同，而是旨在修正细胞内在的代谢错误，引导恶性细胞“改邪归正”，恢复其正常的生命进程。相较于...