瑞维美尼 是全球首个获批用于治疗复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病（aml）的口服高选择性menin抑制剂。其研发基于对这两类分子亚型白血病核心驱动机制的解析——KMT2A重排（约占aml的5%-10%）或NPM1突变（约占aml的30%）通过异常激活menin...

　　在肿瘤治疗领域，直接靶向驱动基因突变已成为主流策略，但针对代谢酶突变的设计则较少。异柠檬酸脱氢酶1基因突变正是这样一个独特靶点，它不直接驱动增殖，而是改变细胞代谢物平衡，导致表观遗传紊乱和细胞分化受阻。 艾伏尼布 （Tibsovo）的划时代意义...

　　急性髓系白血病治疗中，FLT3基因的内部串联重复突变是一个公认的高危因素，常预示着更高的复发率和更差的生存结局。当携带此突变的患者经历初始诱导化疗失败或后期复发时，传统挽救性化疗的效果往往有限。 吉瑞替尼 （Gilteritinib）的临床应用，标志着...

　　在急性髓系白血病(aml)的治疗史上,FLT3基因内部串联重复(FLT3-ITD)突变曾与极高的复发风险和不良预后紧密关联。携带此突变的患者即使经强化疗获得缓解,复发率依然居高不下,长期生存率显著低于野生型患者。雷德帕斯(米哚妥林,Midostaurin)的出现改变了这...

　　在急性髓系白血病（aml）的驱动基因图谱中，FLT3突变是最具侵袭性的亚型之一。约百分之二十五至三十的aml患者携带FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）或酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）突变，这类突变导致FLT3受体酪氨酸激酶持续活化，下游STAT5、RAS-MAPK、PI3K...

　　对于携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（aml）患者而言，传统化疗效果有限，生存前景曾长期黯淡。FLT3内部串联重复突变是aml最常见的驱动突变之一，它如同一个失控的生长加速器，不断推动白血病细胞恶性增殖。 吉瑞替尼 的出现，专门针对这一“...

　　在急性髓系白血病（aml）这一凶险的血癌中，异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因的获得性功能突变，犹如一个错误的“代谢开关”，迫使细胞进入一种异常的生存与增殖状态。传统化疗虽能杀伤快速分裂的细胞，却难以纠正这一深层的基因编程错误。恩西地平（商品名I...

　　在急性髓系白血病（aml）的分子分型版图中，FLT3-ITD突变长久以来被视为一个与高复发风险、不良预后紧密相连的“坏分子”。尽管化疗与移植带来了治愈希望，但携带此突变的患者复发率居高不下，成为临床治疗的棘手难题。奎扎替尼的研发与应用，正是精准针...

　　在急性髓系白血病的治疗格局中，年龄与体能状态常常无情地划分出不同的治疗路径。对于老年或身体孱弱、无法耐受传统高强度诱导化疗的患者，治疗选择曾长期局限且疗效有限。格拉吉布（Daurismo/glasdegib）的出现，代表着一种治疗逻辑的根本转变：它不再...

　　在急性髓系白血病（aml）的治疗版图中，年龄、体能状态与合并症构成了划分治疗路径的清晰界限。对于不适合强化诱导化疗的患者——多为高龄、体能状态差或合并症多的群体——治疗选择长期局限，预后普遍黯淡。传统低强度治疗（如低剂量化疗）虽可尝试，但...

　　在急性髓系白血病（aml）的治疗领域，传统化疗虽可诱导缓解，但其“无差别杀伤”模式对年老体弱或携带特定耐药突变患者的疗效有限，且毒性显著。尤其当疾病复发或对初始治疗无反应时，后续选择往往极为匮乏。 恩西地平 （Enasidenib，商品名Idhifa）的研...

　　在血液恶性肿瘤治疗领域，吉瑞替尼的研发标志着急性髓系白血病（aml）靶向治疗的重要进步。这种小分子抑制剂针对FLT3基因突变这一aml关键驱动因素，其分子结构经过精心设计，能够同时阻断FLT3受体的酪氨酸激酶活性及其下游信号通路的异常激活。与其他靶...

　　 奥鲁他尼布 （商品名：Rezlidhia）是一种口服IDH1抑制剂，用于治疗经FDA批准的检测确认存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成年患者。该药物通过靶向IDH1突变，为这一难治性白血病亚型患者提供了新的治疗希望。 　　异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突...

　　在白血病治疗的传统图景中，细胞毒性化疗通过清除恶性细胞来恢复造血平衡。但有一种特定类型的急性髓系白血病——IDH2突变型aml，其发病机制更像是细胞分化进程被“卡在”了不成熟阶段。 恩西地平 的出现带来了治疗理念的根本转变：它不再通过杀伤细胞来...

当急性髓系白血病治疗进入分子分型时代，针对特定基因变异的药物不断改写临床实践。异柠檬酸脱氢酶2的突变被发现是aml中一个关键的可干预靶点。恩西地平作为全球首个获批的IDH2选择性抑制剂，通过纠正肿瘤细胞的异常代谢状态实现治疗目标，为复发难治性aml患...

在IDH1突变急性髓系白血病（aml）患者接受艾伏尼布治疗后，一个显著现象是：并非所有患者的骨髓原始细胞比例都同步下降。部分患者出现快速、深度缓解，外周血粒细胞计数回升，骨髓中可见大量成熟粒系细胞；而另一些患者仅表现为短暂血液学改善，原始细胞比例...

　　在急性髓系白血病（aml）的复杂分子图谱中，IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）突变约占aml患者的六至八个百分点，这类患者预后较差，传统化疗缓解率低，且易复发。艾伏尼布（Ivosidenib），商品名Tibsovo，作为首个获批的口服IDH1抑制剂，通过逆转突变IDH1酶的异...

　　急性髓系白血病（aml）在老年患者中治疗困境突出：传统强化化疗方案因高毒性导致约40%患者无法完成治疗，生存率长期徘徊在20%以下。格拉吉布（Glasdegib），商品名Daurismo，作为全球首款GLS1（谷氨酰胺酶1）抑制剂，通过靶向癌细胞代谢核心通路，为不可...

　　在急性髓系白血病（aml）的治疗中，IDH1突变患者长期面临治疗困境：传统化疗方案响应率不足30%，且骨髓抑制风险高，导致许多患者无法完成治疗。奥鲁他尼布（Olutasidenib），商品名Rezlidhia，作为首个获批的口服IDH1抑制剂，通过靶向IDH1突变蛋白，显著...

　　在急性髓系白血病（aml）治疗实践中，一位65岁患者的案例凸显了传统决策模式的局限性：患者ECOG评分2分，因年龄较大被建议推迟治疗，等待体能状态改善。然而，等待期间病情进展，最终治疗启动延误超过8周。米哚妥林（Rydapt/midostaurin）的临床应用，通...