成人急性髓系白血病（aml）中6%-10%存在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变，一旦进入复发难治阶段，传统挽救化疗疗效有限，患者预后不佳，临床治疗手段较为匮乏。IDH1是aml重要驱动基因，突变后会产生新酶活性，大量生成致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），造成...

　　 艾伏尼布 (ivosidenib、Tibsovo)是一种口服、高选择性的异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)小分子抑制剂。通过抑制突变的IDH1酶，降低2-HG生成，恢复细胞分化能力，从而发挥抗肿瘤作用。作为单药治疗新诊断的携带易感IDH1突变的aml，适用于年龄≥75岁或不适合接受强...

　　CD33是一种跨膜糖蛋白，在大多数急性髓系白血病原始细胞表面高表达，但在正常造血干细胞中表达较低，使其成为理想的靶点。 吉妥珠单抗 的作用机制是通过抗体部分特异性结合白血病细胞表面的CD33抗原，形成复合物后被细胞内吞，在溶酶体酸性环境中释放卡...

　　在急性髓系白血病的治疗中， 依维替尼 代表了一种全新的“分化疗法”范式。它与传统化疗或某些靶向药物通过直接杀伤快速增殖的肿瘤细胞来起效的机制截然不同，而是旨在修正细胞内在的代谢错误，引导恶性细胞“改邪归正”，恢复其正常的生命进程。相较于...

　　 依维替尼 的疗效源于对IDH1突变的深度阻断与代谢调控。复发患者的肿瘤细胞已对化疗产生适应性，但IDH1突变仍是其代谢命门。依维替尼能穿透血脑屏障（对中枢浸润也有作用），持续抑制突变IDH1活性，降低2-HG水平，切断致癌代谢通路。关键临床试验中，复...

　　急性髓系白血病（aml）是血液系统常见的恶性疾病，尤其多见于老年患者。其治疗策略需兼顾疗效与耐受性，作为高度异质性的血液肿瘤，其治疗策略需兼顾疗效与耐受性。格拉吉布（Glasdegib）作为一种新型Hedgehog信号通路抑制剂，通过精准调控肿瘤生物学行...

　　急性髓系白血病（aml）作为一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，以其病情凶险、进展迅速、治疗难度大而著称，长期以来一直是血液肿瘤领域的重大挑战。传统治疗方案虽能在一定程度上控制病情，但复发率高、生存期短等问题始终困扰着医患双方。正是...

　　 瑞维美尼 是一种口服menin抑制剂，可阻断menin与KMT2A相关蛋白复合物的结合，干扰白血病细胞依赖的异常转录程序，并促进细胞分化。它属于针对特定分子异常的治疗，并非适用于所有急性白血病，治疗前必须通过规范检测确认KMT2A易位或重排。在急性髓系白...

　　 恩西地平 （Enasidenib，商品名Idhifa）是一种口服IDH2抑制剂。它可抑制突变型IDH2蛋白，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸生成，使部分白血病细胞恢复分化，而不是直接通过传统细胞毒作用杀伤细胞。恩西地平并不适用于所有aml患者。是否考虑使用，首先取决于...

　　 米哚妥林 是用于FLT3突变aml的靶向药物，其核心价值在于化疗增敏——让标准化疗对FLT3突变白血病更有效。FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）在正常造血干细胞的增殖和分化中发挥重要作用。约30%的aml患者携带FLT3基因突变，主要包括FLT3-ITD（内部串联重复，约25...

　　近年来，急性髓系白血病（aml）整体诊疗水平不断提升，但整体预后仍然较差，尤其是不适合接受强化治疗的患者。随着对aml分子发病机制的深入理解，aml驱动基因突变不断被发现。其中，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变是aml的关键驱动突变，约10%新诊断aml...

　　急性髓系白血病（aml）是一种异质性血液恶性肿瘤，在老年人群体中发病居多。尽管部分患者通过强化化疗可获得缓解，但相当一部分患者会面临“难治”或“复发”（R/R）的困境。R/R aml患者恢复极差，寻找新的有效治疗方案迫在眉睫。科学研究发现，约8%-20%...

　　IDH2基因突变（R140/R172位点）是aml的“隐秘杀手”，其独特机制在于：代谢劫持：突变酶将α-酮戊二酸转化为致癌物2-羟基戊二酸（2-HG）；表观遗传锁死：2-HG抑制TET2等酶活性，阻断干细胞分化成熟；化疗抵抗：原始细胞堆积，对阿糖胞苷等药物敏感性下降...

　　 奎扎替尼 是口服高选择性第二代II型FLT3酪氨酸激酶抑制剂，区别于一代广谱激酶抑制剂，本品特异性结合FLT3蛋白非活性构象，强效阻断FLT3-ITD突变持续激活的下游增殖信号，同时对c-KIT等正常激酶交叉抑制作用微弱，在强效杀伤突变白血病细胞的同时，大幅...

　　aml的发病率随年龄增加而显著升高，中位发病年龄68~70岁，意味着超过50%的aml发生在老年患者中。此类患者身体耐受差、并发症风险高，治疗安全性与耐受性是临床方案选择的重要考量。艾伏尼布一线治疗全程平稳可控。临床数据证实， 艾伏尼布 联合阿扎胞苷...

　 　 吉瑞替尼 (Gilteritinib)主要用于治疗携带FLT3基因突变的急性髓系白血病(aml)患者。通过阻断异常激活的FLT3信号传导，抑制白血病细胞增殖并诱导其凋亡，从而延缓疾病进展，为FLT3突变阳性aml患者提供精准靶向治疗方案。吉瑞替尼适用于治疗携带Flt-3突...

　　急性髓系白血病（aml）作为一种异质性极强的血液系统恶性肿瘤，它进展迅猛、预后极差，尤其对于携带FLT3突变的患者而言，更是陷入“治疗难、易复发、生存期短”的绝境。据统计，中国每年约有80000人被诊断为白血病，其中FLT3突变型aml患者占比约30%，这...

　　对于aml患者，尤其是不适合强化疗的人群，感染和持续骨髓抑制一直是治疗过程中非常现实的挑战。很多时候，患者并不是因为白血病本身进展而中断治疗，而是因为长期中性粒细胞减少带来的感染风险，影响了后续治疗连续性。所以在临床上，我们也会关注患者血...

　　急性髓系白血病是一种髓系细胞癌，髓系细胞是白细胞，通常在骨髓中发育为正常的血细胞。据估计，约30%的急性髓系白血病病例存在NPM1基因突变。NPM1基因编码一种参与多种细胞过程的蛋白质。易感NPM1突变是指导致核仁定位信号丢失和新的核输出信号插入的突...

　　急性髓系白血病（aml）是一类异质性较强的血液系统恶性肿瘤，其中伴FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变患者通常复发风险较高，整体治疗面临较大挑战。近年来，随着 吉瑞替尼 等FLT3抑制剂在临床中的应用，这部分患者的治疗选择不断丰富，治疗理念也在持续更新...