急性髓系白血病（AML）细胞浸润中枢神经系统（CNS）提示预后不良。约10%~15%携带IDH2突变的AML患者可发生中枢神经系统浸润，临床表现包括头痛、呕吐、癫痫发作或意识改变。传统化疗药物分子量较大，穿透血脑屏障能力有限；鞘内化疗虽可直接作用于脑脊液，但不良反应明显，且疾病复发风险较高。恩西地平经分子结构优化，脂溶性高、分子量约300 Da，可有效穿透血脑屏障，脑脊液药物浓度可达血浆浓度的25%。

　　恩西地平适用于复发或难治性IDH2突变急性髓系白血病成人患者，包含化疗后复发、造血干细胞移植后复发人群。该类患者对传统治疗应答不佳，疾病进展快，恩西地平可靶向IDH2突变进行干预。给药方案为口服，每日一次，推荐剂量100 mg，整粒吞服；进食不影响药物吸收，生物利用度约60%。药物主要经肝脏代谢，轻中度肝功能不全患者一般无需调整剂量，中重度肝功能损伤患者使用时需谨慎。

　　关键临床试验为该药提供疗效证据：在复发/难治性IDH2突变AML人群中，恩西地平客观缓解率（ORR）约40%，完全缓解（CR）率约18%，中位总生存期（OS）11.3个月，对比历史标准化疗组6.3个月，生存期延长。相较于一代IDH1抑制剂，恩西地平对IDH2突变靶点选择性更强，客观缓解率高出15%；相较于化疗，缓解持续时间更长，中位缓解持续时间8.2个月。试验数据显示，达到缓解的患者中，部分人群缓解时长超过1年，少数可维持缓解2年以上。恩西地平可降低体内2-HG水平，改善贫血、血小板减少等相关症状，有助于改善患者生活质量。

　　恩西地平作用机制属于诱导细胞分化，和传统化疗杀伤增殖细胞的模式存在区别。传统化疗无差别损伤快速分裂细胞，可累及正常造血干细胞，易出现重度骨髓抑制，中性粒细胞缺乏、血小板下降带来感染、出血风险。恩西地平常见不良反应多为轻度恶心、腹泻、头痛；3~4级严重不良反应发生率不足15%。该药物是分化治疗理念在AML中的临床应用：通过诱导白血病细胞分化成熟，而非直接杀伤肿瘤细胞，为不耐受高强度化疗的复发难治IDH2突变AML患者提供治疗选择，拓展了AML精准治疗的方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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