急性髓性白血病（AML）是最常见的成人急性白血病类型，约占所有病例的80%，5年相对生存率仅为32.9%。在65岁及以上患者中，预后更为不佳，5年生存率低至10.5%，凸显了对新型治疗策略的迫切需求。异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变是AML的关键驱动因素之一，约占7%-14%的病例。这些突变导致致癌代谢物2-羟基戊二酸的积累，破坏表观遗传调控并阻碍细胞分化，从而推动疾病进展。尽管现有治疗方案如化疗和靶向药物取得了一定进展，但复发/难治性（R/R）AML患者的治疗选择仍然有限，亟需更有效且安全的靶向治疗药物。

　　奥鲁他尼布是一种口服、高选择性的IDH1突变抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML患者。本研究旨在通过5年随访数据，系统评估奥鲁他尼布在复发/难治性IDH1突变AML患者中的长期疗效及安全性，为该类患者的治疗策略优化提供重要依据。本研究为开放标签、多中心的I/II期临床试验（2102-HEM-101），于2018年4月至2020年6月期间在9个国家的57个中心开展，纳入年龄在18岁及以上的成人患者。研究对象为既往标准治疗无效的病理确诊为急性髓系白血病（AML）、mIDH1 R132突变的复发/难治性（R/R）患者。纳入标准包括ECOG体能状态评分为0-2，具备良好的肝肾功能，QT间期（QTcF）≤450毫秒。排除标准包括存在症状性中枢神经系统白血病、无法控制的感染或代谢障碍，以及既往接受过IDH抑制剂治疗。患者接受奥鲁他尼布（150 mg，口服，每日两次）单药治疗，按28天为一个治疗周期，直至疾病进展、不可接受的毒性或进行造血干细胞移植（HSCT）。

　　主要终点为完全缓解率（CR），次要终点包括客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）和总体生存期（OS）。患者在治疗周期内进行骨髓和外周血样本的收集，以评估治疗效果及进行基因组分析，安全性数据也在所有接受至少一次奥鲁他尼布的患者中进行描述性总结。奥鲁他尼布（olutasidenib）在复发/难治性IDH1突变急性髓性白血病（AML）患者中的5年随访数据表明，其具有持久的疗效和可控的安全性，完全缓解率（CR/CRh）达到35%，中位总生存期（OS）为11.5个月。这些结果强调了奥鲁他尼布在早期治疗中的潜力，尤其是在接受过多次治疗的高风险患者中。此外，研究显示其安全性在长期使用中保持稳定，未出现新的安全性信号，为其临床应用提供了有力支持。这些创新发现为治疗复发/难治性IDH1突变AML患者提供了新的选择，并为未来的治疗策略优化奠定了基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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