急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤。大约每100个急性髓系白血病患者中，就有12个携带IDH2基因突变。这类患者常面临传统化疗效果有限、复发风险高的难题。对于携带IDH2突变的AML患者，尤其是复发难治性病例，传统化疗的完全缓解率不到20%，患者的中位生存期往往不足6个月，治疗选择十分有限。因此，针对IDH2突变的精准靶向药物成了患者们迫切的期待。恩西地平是全球首个针对IDH2突变的口服抑制剂，其作用机制与传统化疗不同。它并非直接杀死肿瘤细胞，而是通过选择性抑制突变型IDH2酶的活性，减少2-羟戊二酸的产生，让停滞的白血病细胞重新分化成功能正常的成熟血细胞。

　　恩西地平的获批是基于关键性AG221-C-001临床试验，该研究针对的是预后很差的IDH2突变复发难治性AML患者（数据来源于《New England Journal of Medicine》2017年发表的研究）：①研究纳入了214例患者，这些患者平均接受过2种前期治疗，超过三分之一的患者曾接受过干细胞移植；②治疗后总体缓解率（ORR）达到40.3%，完全缓解率（CR）为19.6%；获得完全缓解的患者中位缓解持续时间达8.2个月，中位总生存期（OS）延长到了9.3个月。此外，不同IDH2突变亚型的患者都能从中获益：R140突变亚型的总体缓解率为38.5%，R172突变亚型的总体缓解率更高，达到41.7%，这证明了药物的广泛有效性。真实世界的数据进一步证实了这些结果：一项纳入143例患者的多中心研究显示，在常规临床应用中恩西地平的总体缓解率达到42.7%，和临床试验的数据非常接近（数据来源于《Blood Advances》2020年发表的研究）。特别值得一提的是，75岁以上的老年患者也能获得和年轻患者差不多的疗效，而且耐受性良好。

　　恩西地平整体安全性较好，适合大多数患者长期使用：常见轻中度副作用：如恶心、腹泻、呕吐等胃肠道反应，大多可在医生的指导下通过支持治疗来缓解；需要重点监测的特殊不良反应：分化综合征：发生率大约是13.9%，大多在治疗的第一个月出现，表现为发热、呼吸困难等。这是药物起效的标志之一，及时使用糖皮质激素并密切监测即可控制；胆红素升高：大约15.4%的患者会出现这种异常，但大多是非进展性的，很少会导致治疗中断，需要定期监测肝功能。和传统化疗相比，恩西地平没有明显的骨髓抑制、心脏毒性等严重副作用，这一优势使其成为老年患者和体弱患者的理想选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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