在胃肠道间质瘤（GIST）的精准治疗版图中，绝大多数患者能从伊马替尼等KIT/PDGFRA抑制剂中获益。然而，PDGFRA基因第18号外显子D842V突变，像一座坚固的堡垒，对伊马替尼及所有其他传统TKI完全耐药，这类患者过去几乎束手无策。阿伐普替尼的诞生，正是为...

　　 阿伐普替尼 作为一种强效、高选择性的口服药物，其开发源于对特定疾病驱动基因的深入理解，旨在精准抑制由特定基因突变所激活的异常激酶活性，从而为携带此类遗传变异的患者提供了一个直接作用于疾病根源的治疗选项。这款药物主要针对的是一种由特定基...

　　阿伐普替尼是一种口服高选择性KIT和血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）激酶抑制剂，通过精准阻断KIT/PDGFRA突变驱动的异常信号通路，为胃肠道间质瘤（GIST）等实体瘤患者提供了突破性靶向治疗选择。其研发聚焦于GIST中约10%至15%患者携带的PDGFRA外显子...

　　核心定位 　　 阿伐替尼 （Avapritinib，商品名Ayvakit）是一种高选择性PDGFRA和KIT酪氨酸激酶抑制剂，专为携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者设计。其核心价值在于通过精准抑制突变PDGFRA激酶活性...

　　作为一种强效高选择性的口服KIT和PDGFRA激酶抑制剂，阿伐普替尼在治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者中确立了其基石地位，为这类对传统酪氨酸激酶抑制剂高度耐药的难治性亚型提供了首个高效靶向药物。...

　　在血液肿瘤领域，系统性肥大细胞增多症（SM）曾长期缺乏能精准干预疾病核心驱动机制的药物。这种疾病的进展与KIT基因D816V突变密切相关，该突变导致KIT受体酪氨酸激酶持续激活，驱动肥大细胞异常增殖与聚集。传统治疗多以控制症状为主，难以改变疾病进程...

　　在胃肠道间质瘤这类曾让医生棘手的实体瘤中，医学界长期面临一个困境：绝大多数病例可通过靶向KIT基因突变获得良好控制，但约5-10%的患者存在另一种更罕见却更具侵袭性的驱动因素。阿伐替尼（阿伐普替尼）的诞生，正是为了精准解决这一难题。作为全球首...

　　在胃肠道间质瘤的基因分型图谱中，PDGFRA基因D842V点突变曾长期被视为一个令人绝望的标记。这类突变不仅驱动肿瘤生长，更关键的是，它对所有既往的酪氨酸激酶抑制剂标准治疗（包括伊马替尼、舒尼替尼等）均表现出先天性的高度耐药，患者一旦确诊往往面临...

　　作为一种口服的血小板衍生生长因子受体α抑制剂，阿维普替尼被批准用于治疗携带PDGFRαD842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，以及既往接受过治疗的不可切除或转移性隆突性皮肤纤维肉瘤成人患者，其应用核心在于通过选择性抑制PDGFRα的酪氨...

　　激酶抑制剂的设计长期面临一项挑战：如何有效靶向因活化环突变而稳定在“开启”状态的激酶，这类突变常导致对传统药物原发耐药。阿伐普替尼的研发针对这一结构生物学难题，其分子设计专门用于结合并抑制处于活化构象的KIT和PDGFRA激酶，为携带PDGFRA D84...

　　胃肠间质瘤的治疗史，是靶向药物不断攻克耐药突变的历程。当大多数患者受益于伊马替尼时，携带PDGFRA基因D842V突变的肿瘤却表现出近乎完全的原发性耐药，这类突变占所有GIST的约5-10%，曾长期缺乏有效治疗。阿伐普替尼的研发，正是瞄准这一“堡垒”，其...

　　 阿伐普替尼 是一种口服、强效、高选择性的血小板衍生生长因子受体αD842V突变抑制剂，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α第18号外显子D842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，该药物是首个也是目前唯一专门针对这一特定、对既往所有标准...

　　PDGFRA外显子18突变（尤其是D842V）在胃肠道间质瘤（GIST）中约占5-10%，长期对传统酪氨酸激酶抑制剂耐药。阿伐替尼（avapritinib）作为高选择性KIT和PDGFRA抑制剂，通过特异性结合突变蛋白的活性构象，为这类难治性患者提供了突破性治疗选择。其临床应...

　　 阿伐普替尼 （通用名：阿伐普利尼）是一种口服强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，通过抑制KIT和PDGFRA的激酶活性，阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。该药物于2020年在美国获批上市，2021年在中国上市，商品名为艾维替尼。阿伐普替尼适...

　　胃肠道间质瘤（GIST）患者在面对携带特定基因突变的肿瘤时，常因对传统激酶抑制剂（如伊马替尼）耐药而陷入治疗困境。特别是携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）或SDH缺陷型的GIST，传统药物疗效甚微。阿伐普替尼的出现，凭借其对KIT和PDGFRA突变蛋...

　　在胃肠道间质瘤（GIST）的治疗中，PDGFRA（血小板衍生生长因子受体α）外显子18突变，特别是D842V突变，长期以来被视为“不可成药”靶点。传统一线药物伊马替尼对这类突变几乎无效，客观缓解率（ORR）低于零点五个百分点，患者预后极差。阿伐普替尼（Ava...

　　 阿伐普替尼 作为一种强效、高选择性的口服开关控制型KIT和血小板衍生生长因子受体α激酶抑制剂，经批准用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α第18号外显子突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成年患者，这是首个也是目前唯一一个专门...

　　系统性肥大细胞活化症是一种罕见的血液系统疾病，其特征是肥大细胞在骨髓等多个器官系统中异常聚集和活化。当疾病伴随重度血液学异常时，预后往往较差。肥大细胞的异常活化和增殖与KIT D816V突变密切相关，该突变导致KIT受体酪氨酸激酶持续激活，驱动疾...

　　阿伐普替尼的出现，像一把专为罕见突变打造的“分子钥匙”，打开了胃肠道间质瘤（GIST）中历来难治的D842V突变亚型的治疗枷锁。作为首款针对血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）D842V突变的精准抑制剂，它打破了这类患者长期依赖非特异性化疗或无药可用...

　　胃肠道间质瘤是一种起源于胃肠道壁的间叶源性肿瘤，其驱动基因突变类型多样，其中血小板源性生长因子受体α外显子18突变，特别是D842V突变，长期以来对传统的酪氨酸激酶抑制剂治疗存在原发性耐药，导致这类患者的治疗选择极为有限且预后较差。 阿伐替尼...