阿伐替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，被开发用于特异性靶向KIT和PDGFRA基因突变的肿瘤患者，在国外已被批准用于治疗有PDGFRA突变的胃肠间质瘤（GIST）和系统性肥大细胞增多症（SM），在国内已获批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。此研究在伴RUNX1::RUNX1T1或CBFβ::MYH11融合基因阳性的复发/难治性（R/R）或MRD阳性CBF-AML患者中评估了阿伐替尼的疗效和安全性。

　　此研究纳入了40例患者，男27例，女13例，31例患者RUNX1::RUNX1T1阳性，9例患者CBFβ::MYH11阳性。仅KIT D816突变24例（60%），仅KIT N822突变4例（10%），复合KIT突变10例（25%），其他KIT突变2例（5%）。12例为R/R AML，其余28例为MRD阳性。所有患者均接受了每日100-200mg阿伐替尼单药治疗或联合治疗。阿伐替尼在伴KIT基因突变的CBF-AML患者中显示出良好的疗效和安全性。这些发现可能支持扩大该疗法治疗AML的适应症。

　　阿伐替尼是一种精准靶向KIT突变的新型酪氨酸激酶抑制剂，对KIT和PDGFRA的活化环区域突变具有选择性活性，可以与细胞内结构域的活性激酶构象结合，从而抑制激酶活化，具有ATP竞争性，靶向激酶的ATP结合位点，抑制肿瘤信号转导，应用阿伐替尼与数个FLT3抑制剂进行体外药敏实验，发现阿伐替尼作用于Ba/F3 KIT-D816V细胞的效力是米哚妥林的10倍左右，可使伴有KIT突变患者中的获得完全、持久的临床反应和分子缓解10。从此研究来看，50%（3/6）对阿伐替尼反应良好的R/R AML患者接受了allo-HSCT且MRD为阴性，42.9%（12/28）MRD阳性的患者接受阿伐替尼治疗后MRD转阴9，其中，接受≥3个周期阿伐替尼治疗的患者MRD转阴率更高[50%（8/16）]，提示阿伐替尼为伴KIT突变AML患者提供了一种精准有效、安全、应答性更强的治疗新策略，期待未来可惠及更多中国AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：

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