高级别胶质瘤（high-grade glioma,HGG）是儿童和成人中枢神经系统（central nervous system,CNS）最具侵袭性的恶性肿瘤之一，患者的治疗选择极为有限，标准疗法包括手术、放疗和化疗，但这些手段往往无法有效控制疾病进展。近年来，分子分型研究揭示了PDGFRA（血小板源性生长因子受体α）基因扩增或突变在HGG发生发展中的关键作用，为精准治疗提供了潜在的靶点。然而，过去针对PDGFRA靶向治疗的尝试（如达沙替尼等酪氨酸激酶抑制剂）因血脑屏障（blood-brain barrier,BBB）穿透性不足或耐药性强，未能在CNS肿瘤中取得理想效果。

　　阿伐普替尼（Avapritinib）是一种高选择性PDGFRA/KIT抑制剂，已被FDA批准用于治疗携带PDGFRA突变的胃肠道间质瘤（gastrointestinal stromal tumors,GISTs）。与以往的PDGFRA靶向药物不同，阿伐替尼具有更强的CNS穿透能力，能够更有效地抑制PDGFRA扩增和特定突变。此前的临床前研究表明，该药物在胶质瘤细胞和小鼠模型中可显著抑制PDGFRA相关信号通路，并减少肿瘤负荷，这为其进入CNS肿瘤临床试验奠定了基础。

　　阿伐普替尼作为高选择性PDGFRA抑制剂，在HGG细胞实验、动物模型及临床研究中均展现了一定的抗肿瘤活性，但疗效仍受耐药机制及肿瘤异质性影响。一项研究为PDGFRA突变HGG的靶向治疗提供了重要的临床前及初步临床证据，表明阿伐替尼在部分患者中具有临床获益，未来联合靶向治疗及更大规模的临床试验或许能为PDGFRA变异HGG患者带来新的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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