在靶向治疗不断深化的今天，针对细胞内信号转导通路的干预已成为多种实体瘤管理的核心策略。 曲美替尼 （trametinib）作为一款高选择性、可逆的丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，通过阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号级联的关键节点，在携带特定基因...

　　 比美替尼 是一种口服的小分子抑制剂，其作用在于精确靶向并抑制细胞内一条与细胞增殖、存活密切相关的关键信号通路中的特定激酶。该药物被批准用于治疗经检测证实存在特定基因突变的不可切除或转移性的恶性黑素瘤成年患者，并且通常与另一种靶向药物联...

　　 曲美替尼 是一种口服给药的靶向药物，其通过特异性且高选择性地抑制细胞内特定信号通路中关键激酶的活性，从而干扰肿瘤细胞的增殖与生存信号传导。该药物适用于治疗经检测确认存在特定基因突变的肿瘤患者，这主要涉及晚期或转移性的肿瘤类型。在临床实...

　　 卡博替尼 是多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其独特之处在于能够同时有效抑制多种与肿瘤生长、血管生成、转移和耐药相关的关键激酶，主要包括血管内皮生长因子受体1/2/3、肝细胞生长因子受体、转染重排激酶、AXL受体酪氨酸激酶等。通过这种广谱抑制作用，卡博...

　　神经纤维瘤病1型（NF1）是一种常染色体显性遗传病，由NF1基因突变导致神经纤维蛋白（neurofibromin）功能缺失，从而解除对RAS-MAPK信号通路的负调控。其最显著表现之一是丛状神经纤维瘤——一种沿周围神经生长的良性但侵袭性肿瘤，常引起疼痛、肢体畸形...

　　在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子分型和精准治疗不断深化的背景下，针对特定基因改变的靶向治疗已成为改善患者预后的重要手段。 特泊替尼 （Tepotinib），商品名Tepmetko（拓得康），是一种高选择性的口服met（Mesenchymal-Epithelial Transition factor）...

　　在肿瘤治疗领域，靶向药物的应用极大地改善了许多成人癌症患者的预后。然而，将这种精准医学的理念成功应用于儿童肿瘤，尤其是那些由遗传性基因缺陷驱动的疾病，长期以来面临着独特的挑战。司美替尼（Selumetinib），商品名Koselugo，其获批上市标志着在...

　　在对抗依赖异常信号传导通路生长的恶性肿瘤时，中断关键的分子信号是治疗的核心策略之一。 比美替尼 （Binimetinib），商品名LuciBinim，作为一种靶向药物，其作用焦点集中于细胞内一个至关重要的信号枢纽——MEK1/2激酶。 　　（一）MEK激酶：连接上游...

　　在晚期黑色素瘤的治疗领域，针对特定基因突变的靶向治疗取得了显著进展。其中，BRAF V600突变是最常见的驱动突变之一。针对这一突变的BRAF抑制剂（如维莫非尼、达拉非尼）能够迅速缩小肿瘤，但常常面临耐药性的挑战。 考比替尼 的研发与应用，正是为了应...

　　 特泊替尼 （Tepotinib）是一种口服高选择性met酪氨酸激酶抑制剂，适用于携带met外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该突变导致met受体mRNA剪接异常，跳过编码近膜结构域的外显子14，使受体无法被正常泛素化降解，从而持续激活下游信号通...

　　在非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗中，EGFR外显子20插入突变长期被视为“难治亚型”——它对第一至第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）天然耐药，而化疗效果有限。 埃万妥单抗 （Amivantamab）的获批，不仅填补了这一空白，更以一种独特的双特异性抗体...

　　针对库欣综合征这种因皮质醇长期过量分泌导致的严重疾病，美替拉酮扮演着双重重要角色，它既是用于鉴别诊断下丘脑-垂体性库欣综合征的关键药物，也是控制高皮质醇血症的有效治疗药物，通过特异性抑制肾上腺皮质醇生物合成的最后一步关键酶，为疾病的精准...

　　在库欣综合征的鉴别诊断与特定临床情境中，迅速、可控地降低皮质醇水平有助于明确病理生理机制并缓解急性症状。然而，持续过度抑制肾上腺皮质功能可能引发肾上腺功能不全，因此临床需要一种作用可逆、便于调控的药物来实现短期皮质醇合成阻断。美替拉酮...

　　在代谢性肝病的治疗探索中，科学家曾长期面临一个悖论：甲状腺激素能显著改善血脂和肝脂肪，却因心脏毒性而无法用于临床。直到一种高度选择性的甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂—— 瑞司美替罗 （Resmetirom）的出现，才真正将这一古老信号通路转化为...

　　在成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）这类高度侵袭性血液肿瘤中，癌细胞不仅失控增殖，更系统性地“关闭”了本应限制其生长的基因。这种沉默并非源于DNA突变，而是由一类名为多梳抑制复合物2（PRC2）的表观调控机器所主导。伐美妥...

　　在复发或难治性T细胞白血病淋巴瘤这一治疗选择极为有限且预后很差的血液肿瘤领域，一种全球首创的、以表观遗传调控复合体为靶点的口服药物为患者提供了新的治疗转机。 伐美妥司他 是一种新型的、强效的选择性组蛋白赖氨酸甲基转移酶抑制剂，其作用机制在...

　　在非酒精性脂肪性肝炎这一与全球肥胖流行密切相关的慢性肝病治疗领域，一种能够直接作用于肝脏细胞内部代谢核心的靶向药物首次为患者提供了通过口服途径改善肝脏炎症和纤维化的有效医疗手段。 瑞司美替罗 是一种甲状腺激素受体β的选择性激动剂，它之所...

　　在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子图谱中，met原癌基因的异常激活构成一类独立且具有明确治疗意义的驱动亚型。其中，met外显子14跳跃突变（metex14 skipping）因导致met受体酪氨酸激酶结构域调控区缺失，使其无法被正常泛素化降解，从而持续激活下游RAS-MAP...

　　 曲美替尼 是一种高选择性的丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，其作用靶点位于丝裂原活化蛋白激酶信号通路中BRAF激酶的下游。在存在BRAF V600E/K等突变的肿瘤中，丝裂原活化蛋白激酶通路持续异常激活。曲美替尼通过抑制丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2，可有...

　　在肿瘤信号网络的“指挥链”中，MAPK通路如同一条贯穿增殖、分化与存活的“主干道”，而MEK1/2激酶则是这条干道上承上启下的“中继站”——接收上游BRAF突变体（如V600E/K）的激活信号，向下游ERK传递指令，驱动肿瘤细胞无限分裂。长期以来，针对BRAF的...