司美替尼 是一种选择性、强效的MEK1/2激酶口服抑制剂。它的主要适应症并非成人常见的恶性肿瘤，而是针对一种罕见的遗传性疾病——1型神经纤维瘤病（NF1）所引起的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。NF1是一种由NF1基因突变导致的常染色体显性遗...

　　在BRAF V600突变阳性的黑色素瘤治疗中，单纯使用BRAF抑制剂（如维莫非尼）虽然初期疗效显著，但肿瘤细胞往往会通过重新激活MEK（位于BRAF下游的关键信号节点）等旁路机制产生耐药，导致疾病进展。考比替尼的引入，正是为了从源头阻断这一逃逸路径。通过...

　　在库欣综合征这一因体内皮质醇长期过量分泌导致复杂代谢紊乱的内分泌疾病诊疗体系中，作为一种类固醇合成抑制剂的美替拉酮，扮演着术前准备或术后辅助控制皮质醇水平的重要角色。库欣综合征可由垂体腺瘤、肾上腺肿瘤或异位促肾上腺皮质激素分泌等多种原...

　　在肿瘤治疗从基因突变靶向迈向表观遗传调控的探索中，EZH2（Zeste基因增强子同源物2）作为一个关键的“表观遗传写作器”，成为新的焦点。在多种癌症中，EZH2的异常激活会过度沉积抑制性组蛋白标记（H3K27me3），从而异常沉默包括抑癌基因在内的大量基因...

　　随着肺癌精准治疗的深化，met外显子14跳跃突变（met ex14 skipping）已从罕见注释转变为明确的临床驱动靶点。这类突变通过干扰met受体降解，导致其持续激活，驱动肿瘤生长，且对传统化疗反应不佳。特泊替尼作为一款高选择性、强效的met酪氨酸激酶抑制剂...

　　 伐美妥司他 是一种口服的、首创的双重EZH1和EZH2抑制剂，用于治疗复发或难治性的成人T细胞白血病淋巴瘤患者，其通过同时抑制两种关键的组蛋白甲基转移酶，为这类侵袭性强、预后差的罕见血液肿瘤提供了新的治疗选择。在成人T细胞白血病淋巴瘤等血液恶性...

　　 瑞司美替罗 是一种口服的、甲状腺激素受体β选择性激动剂，被批准用于治疗伴有中度至重度肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎成人患者，其通过特异性激活肝脏中的甲状腺激素受体β，旨在从代谢根源上干预这一疾病的进展。非酒精性脂肪性肝炎的特征是肝脏脂肪...

　　对于皮质醇增多症（库欣综合征）的临床管理，尤其是在明确病因前的鉴别诊断或等待确定性治疗前的病情控制阶段，需要能够快速、可逆地降低皮质醇水平的药物工具。 美替拉酮 的临床应用正是基于这一需求，它通过选择性抑制皮质醇生物合成的关键步骤，不仅...

　　非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是全球增长最快的慢性肝病，以肝细胞脂肪变性、炎症和纤维化为特征，约20%患者会进展为肝硬化甚至肝癌，而传统生活方式干预（减重、运动）仅对30%患者有效，且难以逆转已形成的肝纤维化。 瑞司美替罗 （通用名resmetirom，商...

　　在淋巴系统恶性肿瘤中，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）与皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）因高度异质性、易复发及传统治疗响应有限，长期被视为“难治性肿瘤”。PTCL占非霍奇金淋巴瘤的10%-15%，患者经蒽环类化疗后5年总生存率仅30%-40%；CTCL中的Sézary综合征亚型，...

　　 他泽司他 是一种首创的、口服的选择性抑制剂，靶向控制基因表达的表观遗传调节因子，通过抑制一种关键的组蛋白甲基转移酶，解除其对特定肿瘤抑制基因的沉默作用，从而恢复正常的细胞生长调控程序，用于治疗与之相关的特定类型淋巴瘤。它的作用机制是高...

　　 瑞司美替罗 是一款首创的、口服的甲状腺激素受体β选择性激动剂，它模拟甲状腺激素对肝脏代谢的调节作用，但通过高度的受体亚型选择性，旨在规避对心脏等其他组织的不良影响，专门用于治疗一种与肝脏代谢密切相关的严重慢性疾病。其作用机制是优先激活...

　　在针对MAPK信号通路的肿瘤靶向治疗中，单纯抑制上游节点常因旁路激活而导致耐药。曲美替尼的出现，为构建更有效的阻断策略提供了下游关键环节的抑制者。曲美替尼是一种高选择性的MEK1/2变构抑制剂。在肿瘤细胞内，异常的RAS-RAF-MEK-ERK信号通路驱动着增...

　　当非小细胞肺癌的治疗进入精细化分子分型时代，一个名为metex14跳跃突变的驱动基因逐渐被识别出来。尽管在NSCLC中仅占约百分之三至四，但这一突变明确导致met信号通路持续激活，驱动肿瘤生长，且对传统化疗及免疫治疗的反应往往有限。 妥瑞达 /卡马替尼...

　　随着肿瘤治疗进入精准时代，针对单一驱动基因的靶向药物取得了显著成就。然而，肿瘤的异质性与适应性往往导致单通路抑制后出现旁路激活，引发耐药。以肾细胞癌、肝细胞癌为代表的多种实体瘤，其生长与转移高度依赖于血管生成及复杂的微环境信号网络。 卡...

　　对于复发或难治性外周T细胞淋巴瘤，特别是成人T细胞白血病淋巴瘤，治疗选择有限且预后极差， 伐美妥司他 通过干预表观遗传调控，为这类侵袭性肿瘤带来了新的治疗思路。伐美妥司他是一种首创的、双重抑制剂，能同时高选择性地抑制组蛋白甲基转移酶EZH1和E...

　　在非小细胞肺癌的精准治疗版图上，每一种驱动基因的发现都对应着一类新药的诞生。对于携带间质上皮转化因子外显子14跳跃突变的患者而言，拓得康成为了重要的治疗基石。拓得康是一种高选择性的间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，能够强效且特异性地抑制...

　　在肺癌的复杂分型中，有一种“隐形杀手”长期被忽视——携带met外显子14跳跃突变（metex14）的非小细胞肺癌（NSCLC）。这类患者约占NSCLC总数的3%至4%，却因met激酶异常激活驱动肿瘤快速增殖，且极易发生脑转移（发生率超40%），传统化疗和免疫治疗对其...

　　在肺癌的复杂分型中，有一种“隐形杀手”长期被忽视——携带met外显子14跳跃突变（metex14）的非小细胞肺癌（NSCLC）。这类患者约占NSCLC总数的3%至4%，却因met激酶异常激活驱动肿瘤快速增殖，且极易发生脑转移（发生率超40%），传统化疗和免疫治疗对其...

　　 卡玛替尼 作为一种高选择性、强效的口服met酪氨酸激酶抑制剂，通过直接抑制由met基因外显子14跳跃突变所驱动的异常信号通路，为携带这一特定驱动基因改变的晚期非小细胞肺癌患者提供了首个高效靶向治疗方案，填补了该领域的长期空白。其作用原理是精准...