美替拉酮该药以口服胶囊形式使用，目前在FDA获批的主要适应证是成人及儿童肾上腺功能不全的诊断。但事实上，美替拉酮用于库欣综合征的价值早已受到国际关注，在澳大利亚，它于1991年即获批用于库欣综合征的治疗。由英国谢菲尔德大学John Newell-Price博士领导的研究团队对195例库欣综合征患者进行了深入分析，旨在评估美替拉酮在控制皮质醇水平方面的效果。研究涵盖了多种类型的库欣综合征，包括最常见的库欣病（115例）、异位ACTH综合征（37例）、良性肾上腺疾病（30例）、肾上腺皮质癌（10例）以及其他一些较为罕见的病状。
美替拉酮是11β-羟化酶抑制剂，能抑制皮质醇的产生如垂体功能正常，服用本品后ACTH分泌增，后者使肾上腺皮质中皮质醇体11-去氧皮质醇的合成和释放增加，使尿中17-生酮类固醇排泄增加，11-去氧皮质酮和脱氢异雄酮也增多。本品能抑制参与合成精皮质激素、氢化可的松以及醛固酮的11β-羟化酶的作用。随着些物质在血浆浓度的下降，将垂体腺产生多的促肾上腺皮质激素，从而会产生更多的11-脱氧类固醇和其他类似物，它们会在肝赃代谢，并排泄在尿中，通过测定尿中11-脱氧皮质醇的变化，可以评估由垂体引起的肾上腺皮质功能情况。
在研究中，库欣综合征的生化活性通过一系列指标进行评估，包括日间平均血清皮质醇水平、清晨血清皮质醇水平以及24小时尿游离皮质醇水平，这些指标的目标值定为150至300 nmol/L。研究结果显示，大多数患者（164例）接受了美替拉酮单药治疗，并在治疗过程中显示出皮质醇增多症状的显著改善。具体来看，55%的患者平均血清皮质醇水平得到了控制，43%的患者的尿游离皮质醇水平得到了控制，46%的患者清晨血清皮质醇水平降至331nmol/L以下，而76%的患者清晨血清皮质醇水平降低至正常上限值以下。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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