米尔达替尼用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状的丛状神经纤维瘤无法完全切除的成人和2岁及以上儿童患者。丛状神经纤维瘤(PN)是一种沿周围神经鞘呈浸润性生长的肿瘤，会导致神经纤维瘤1(NF1)患者疼痛和功能障碍。Mirdametinib是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)抑制剂，已在小鼠模型中显示，该药物可通过抑制下游细胞外信号调节激酶(ERK)的磷酸化来减少神经纤维瘤的肿瘤体积和增殖。米尔达替尼主要用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的症状性丛状神经纤维瘤（PN），适用于无法通过手术完全切除的成人和2岁及以上儿童患者在2025年获批的抗肿瘤药物中，它因其针对特定罕见病的突破性疗效而备受关注。

　　米尔达替尼此次批准基于开放标签2b期ReNeu试验的数据该试验评估了mirdametinib在2岁及以上患有无法手术的NF1相关PN且伴有严重并发症患者（N=114）中的安全性和有效性。研究参与者在每个28天周期的前21天接受mirdametinib 2mg/m 2每日两次口服，直至病情进展或出现不可接受的毒性。主要终点是确认的总体缓解率(ORR)，定义为在24个周期的治疗期间，连续扫描中靶肿瘤体积缩小至少20%的患者比例，该比例通过磁共振成像测量，并由盲法独立中央审查进行评估。研究对象包括58名成人患者（中位年龄35岁）和56名儿童患者（中位年龄10岁）。研究结果显示，mirdametinib治疗的客观缓解率(ORR)具有统计学意义（成人患者41%[95%CI,29-55]，儿童患者52%[95%CI,38-65]；P值均<.001）。

　　成人组和儿童组的中位缓解起始时间为7.8个月（范围：4-19个月），儿童组为7.9个月（范围：4.1-18.8个月）。在成人组中，88%（n=21）确诊缓解的患者疗效持续至少12个月，50%（n=12）确诊缓解的患者疗效持续至少24个月。同样，在确诊缓解的儿科患者中，90%（n=26）的患者疗效持续至少12个月，48%（n=14）的患者疗效持续至少24个月。观察到静脉输液量显著且持久的减少；成人和儿童目标静脉输液量的最佳百分比变化中位数分别为-41%和-42%。此外，疼痛和健康相关生活质量也显著改善。成人和儿童患者的安全性均处于可控范围内。成人患者中最常见的不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳；最常见的3级或4级实验室异常是肌酸磷酸激酶升高。除这些不良反应外，儿童患者还出现腹痛、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和中性粒细胞计数减少（3级或4级）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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