DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，DMD由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)缺乏所导致，这种蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。DMD的发病年龄通常在3～5岁之间，并且会持续恶化，主要发生于男孩。 2016年6月9日，MarathonPharmac...
去氟可特 （ 去氟可特，醋嘿唑龙），是属于激素类药物，相当于泼尼松龙10～20倍，肝功能不好的患者不宜用。在服用期间应定期检查肝肾功能！这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓肌营养不良的药物。但它的效果只限于使病情发展减慢，而不能使病情逆转，也...
肌营养不良常见形式的肌无力、肌肉萎缩，肌营养不良蛋白缺乏引起，肌营养不良蛋白是一种帮助保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。肌营养不良孩子早期通常在3-5岁时被发现，然后随时间推移而恶化。当孩子检查出肌营养不良后家长们感到“晴天霹雳”，在听到很多医生说...
肌营养不良常见形式的肌无力、肌肉萎缩，肌营养不良蛋白缺乏引起，肌营养不良蛋白是一种帮助保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。肌营养不良孩子早期通常在3-5岁时被发现，然后随时间推移而恶化。 地夫可特 是治疗肌营养不良患者的药物。 当孩子检查出肌营...
目前皮质类固醇药物 地夫可特 （Emflaza,马拉松制药）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物，也是地夫可特首次被批准在美国使用。地夫可特将以片剂和口服...
地夫可特 治疗肌营养不良作用如何？患者需要注意哪些？ 地夫可特 （ 去氟可特，醋嘿唑龙），是属于激素类药物，相当于泼尼松龙10～20倍，肝功能不好的患者不宜用。在服用期间应定期检查肝肾功能！这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓肌营养不良的药...
去氟可特 用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者，这是全球首款也是唯一一款获批用于治疗杜氏肌营养不良症的糖皮质激素。去氟可特与现有的基因疗法最大的不同在于：除了前者的价格更低以外， 去氟可特作为一种皮质类固醇，适用于任何一种致病基因突变的杜氏肌营养不...
Defal（ 地夫可特 ），由西班牙Faes Farma, S.A,研发，是美国获批DMD适应症-Emflaza的原研药。Emflaza （地夫可特）是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药，于2017年2月首次获得 FDA 批准， 用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。地夫可特是一个很老的糖皮...
同样是激素治疗，哪一个更好？2021年6月24日，最新的研究结果发表。这个研究汇总了多个不同的研究，对比了 第夫可特 （deflazacort），上市名为第夫可特,对于泼尼松在治疗杜氏进行性肌营养不良方面的临床受益。这个研究表明，第夫可特在肌肉功能的多项指标方...
杜氏肌营养不良（DMD）是最常见形式的肌肉萎缩疾病。DMD由肌营养不良蛋白缺乏引起，肌营养不良蛋白是一种帮助保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。杜氏肌营养不良的首次症状通常在患者3-5岁时被发现，然后随时间推移而恶化。DMD往往发生在没有已知家族病史的人身上...
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