国外普遍使用激素治疗DMD已经有二十年,用的药是三种强的松、强的松龙和地夫可特。原来美国和中国一样只用强的松和强的松龙,欧洲国家,加拿大,韩国用地夫可特。虽然美国原来也有部分患者使用 地夫可特 ,但是他们都是从国外买,需要自费,现在美国批准...
PTC Therapeutics公司宣布, Emflaza ( 去氟可特 )获批扩大其标适应症, 用于2岁至5岁之间的杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者。 美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了该公司的补充申请 (sNDA)。 杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病, 导致进行...
目前被权威机构推荐的治疗DMD的药物只有糖皮质类激素,但是仍然还有许多患者没有使用激素治疗。发表在美国神经病学杂志上的一篇文章,重点的介绍了地夫可特的治疗效果。 地夫可特 是一种糖皮质类激素,一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明该类药物可以...
90年代初期开展的2项三期临床研究(MP-104-NM-001,MP-104-NM-002)支持本品有效和安全性。MP-104-NM-001是一项随机双盲,安慰剂和活性药物对照研究,评估醋嘿唑龙在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效(n=196)。 受试者随机接受 醋嘿唑龙 0.9/mg/k...
90年代初期开展的2项三期临床研究(MP-104-NM-001,MP-104-NM-002)支持本品有效和安全性。MP-104-NM-001是一项随机双盲,安慰剂和活性药物对照研究,评估地夫可特在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效(n=196)。受试者随机接受 地夫可特 0.9/mg/kg/天...
在Marathon Pharmaceuticals公司申请地夫可特上市的过程中,开展三期临床试验的一系列数据中,显示 地夫可特 的作用和副作用都好于强的松。 由于 地夫可特 不是什么新药,全世界许多DMD患者早就使用地夫可特和相类似的其他糖皮质类激素,如强的松和强的...
Marathon制药公司在美国神经肌肉疾病协会的临床研究会议上,公布了 地夫可特 和强的松治疗杜氏肌营养不良效果对比的研究报告。结论是从总体来说地夫可特治疗效果好于强的松。糖皮质类激素治疗dmd可以增强患者的肌肉力量,进而改善患者的一些症状。研究者招募...
美国FDA在继去年批准Eteplirsen (51外显子跳跃)用于治疗杜氏营养肌不良症(DMD)患者后,今年再次批准 去氟可特 (商品名Emflaza)用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说,确实是一个接着一个的好消息。 去氟可特 是一个很老的糖皮质激素药...
英文名称:Deflazacort 剂型及规格:国内未上市,片剂:6mg, 18mg, 30mg, 36mg;口服混悬液:22.75MG/ML(美国) 适应症:用于原发及继发性肾上腺皮质功能减退、风湿病、胶原性疾病、皮肤病、变应性疾病、眼科疾病、暴发性和播散性肺结核、造血系统疾...
肌营养不良常见形式的肌无力、肌肉萎缩,肌营养不良蛋白缺乏引起,肌营养不良蛋白是一种帮助保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。肌营养不良孩子早期通常在3-5岁时被发现,然后随时间推移而恶化。 当孩子检查出肌营养不良后家长们感到“晴天霹雳”,在听到很多...
免费咨询电话:4006 130 650