地夫可特 用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。地夫可特推荐的剂量为:0.9mg/kg/天,每天1次。与其它激素一样,长时间使用激素,不能突然停药,突然停药可能出现危及生命的肾上腺皮质功能不全。 DMD是一种少见的遗传性疾病,表现为进行性...
地夫可特 是一个很老的糖皮质激素药物,地夫可特是一种具有抗炎和免疫抑制剂的糖皮质激素,治疗杜氏肌营养不良。同时,FDA还授予地夫可特优先审评资格。此前,已经获得了FDA的孤儿药资格,儿童罕见病疗法和快速通道的资格。 国外普遍使用激素治疗DM...
地夫可特 ,是属于激素类药物,相当于泼尼松龙10~20倍,肝功能不好的患者不宜用,这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓肌营养不良的药物。但它的效果只限于使病情发展减慢,而不能使病情逆转,也很难使病情停止发展。 美国FDA批准 地夫可特 (5...
Duchenne型肌营养不良症(DMD)是一种以进行性肌肉变性和肌肉无力为特征的遗传性基因疾病。它是九种主要肌营养不良类型中的其中一种。DMD是由于缺乏肌营养不良蛋白,一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。该疾病通常的症状发生在儿童期,大多数在3至5岁。...
什么是DMD杜氏肌营养不良症? Duchenne型肌营养不良症(DMD)是一种以进行性肌肉变性和肌肉无力为特征的遗传性基因疾病。它是九种主要肌营养不良类型中的其中一种。 DMD是由于缺乏肌营养不良蛋白,一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。该疾病通常...
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。该病由抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)突变所致,属于进行性肌营养不良症常见类型。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出...
Duchenne型肌营养不良症(DMD)是一种以进行性肌肉变性和肌肉无力为特征的遗传性基因疾病。它是九种主要肌营养不良类型中的其中一种。DMD是由于缺乏肌营养不良蛋白,一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。该疾病通常的症状发生在儿童期,大多数在3至5岁。...
日前在MDA(美国肌营养不良协会)2016年大会及美国神经病学年会(AAN)上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁,确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验,其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周,共设置四组: 地夫可特 低剂量治疗组(...
2021年3月15日,PTC Therapeutics公布了一项针对杜氏肌营养不良(DMD)和贝克肌营养不良(BMD)患者的最新研究结果,这些患者在获得美国FDA批准后从接受泼尼松治疗转为接受 地夫可特 (deflazacort)治疗。在转换后6个月的平均随访期间,医生报告的结果与预...
汇总了多个不同的研究,对比了 地夫可特 (deflazacort),上市名为Emflaza,对于泼尼松在治疗杜氏进行性肌营养不良方面的临床受益。这个研究表明,Emflaza在肌肉功能的多项指标方面,对于患者的受益要好过泼尼松。这些评估的指标包括:6分钟步行测试,关...
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