PTC疗法公司，正在向监管部门申请，增加Emflaza（ 地夫可特 ）针对5岁前儿童使用。Emflaza在两年前的2017年2月获得了美国食品药品监管局（FDA）的批准，治疗5岁以上患有进行性肌营养不良（DMD）的患者，不论突变类型。 这是一项英国832例DMD患儿，历...
同样是激素治疗，哪一个更好？2021年6月24日，最新的研究结果发表。这个研究汇总了多个不同的研究，对比了 地夫可特 （deflazacort），上市名为Emflaza,对于泼尼松在治疗杜氏进行性肌营养不良方面的临床受益。这个研究表明，地夫可特在肌肉功能的多项指标方...
2016年大会及美国神经病学年会（AAN）上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁，确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验，其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周，共设置四组： 去氟可特 低剂量治疗组（0.9mg/Kg体重，也是此前指南推荐...
DMD是一种少见的遗传性疾病，表现为进行性肌肉萎缩。最初症状通常出现在3岁和5岁之间，且随时间推移逐渐恶化。这种疾病主要影响男孩。据估计，全球每3600例男婴中约有1例DMD. 目前皮质类固醇药物 地夫可特 （Emflaza,马拉松制药）已经获得美国食品和...
PTC Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展 地夫可特 （deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使地夫可特成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。 DMD是一种罕见的儿童遗...
目前皮质类固醇药物 地夫可特 （Emflaza,马拉松制药）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。 这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物，也是 地夫可特 首次被批准在美国使用。地夫可特将以片...
2017年2月9日，FDA批准 地夫可特 (Deflazacort,商品名Emflaza)片剂和口服悬浊液用于治疗5周岁以上的杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy ,DMD)患者，DMD是一种罕见的基因遗传缺陷性疾病，可导致肌肉进行性萎缩。地夫可特是一种皮质类固醇，可以减少...
杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病， 导致进行不可逆转的肌肉恶化和虚弱。Emflaza （ 地夫可特 ）是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药，于2017年2月首次获得 FDA 批准， 用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。 这是首个PDA批准的用于治疗DMD...
孤儿药 地夫可特 （deflorocort）是由美国马拉松制药公司开发的。FDA于2017年2月9日批准：片剂（6mg、18mg、30mg、36mg四种规格）和混悬剂（22.75mg/ml）。活性成分是deflazacort,用于治疗5岁及以上的DMD患者。 DMD是一种儿童少见的致命疾病，emflaza已...
目前皮质类固醇药物 地夫可特 （Emflaza,马拉松制药）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物，也是地夫可特首次被批准在美国使用。地夫可特将以片剂和口服混悬...
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