地夫可特 是唯一被批准的可用于治疗所有2岁以上的杜氏肌营养不良患者的药物。2019年6月7日PTC公司宣布FDA通过了扩大地夫可特在2-5岁DMD患儿中使用的补充新药申请。DMD是一种罕见的儿童遗传疾病，可导致进行性不可逆的肌肉退化与无力。地夫可特于2017年2月首...
Defal（ 去氟可特 ），由西班牙Faes Farma, S.A.,研发,是美国获批DMD适应症-Emflaza的原研药。据了解，五洲药物与西班牙Faes Farma, S.A.于2020年签署独家代理协议，由五洲药物全权代理Defal在大中华区（包括中国大陆、香港和澳门特别行政区、台湾地区）的独...
皮质类固醇改善杜氏肌营养不良症（DMD）男孩的力量和功能。然而，关于最佳方案和剂量仍存在不确定性。来自《美国医学会杂志》（JAMA）的一项双盲平行组随机临床试验表明：每日皮质类固醇方案，而不是本研究中测试的间歇性泼尼松方案，可作为DMD男孩的初始治...
一项双盲平行组随机临床试验在2013年1月30日至2016年9月17日期间纳入196名4-7岁（平均年龄5.8岁[SD，1.0岁]）杜氏肌营养不良症的男孩，随访时间为3年，164人（84%）完成了试验。参与者被随机分为每日泼尼松（0.75mg/kg）（n=65）、每日 地夫可特 （0.90m...
2017年，美国FDA批准一款名为Emflaza（ 地夫可特 ）的药物用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。这是全球一款获批用于治疗杜氏肌营养不良症的糖皮质激素。 杜氏肌营养不良DMD是一种以肌肉无力及萎缩为特征的疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因突变而引起为...
FDA已批准其新药 地夫可特 （deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰...
FDA批准 地夫可特 (Deflazacort,商品名Emflaza)片剂和口服悬浊液用于治疗5周岁以上的杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy ,DMD)患者，DMD是一种罕见的基因遗传缺陷性疾病，可导致肌肉进行性萎缩。地夫可特是一种皮质类固醇，可以减少炎症反应的发生...
地夫可特 可能会导致肌营养不良患者的肝肾功能异常，因此在服药后3个月左右要检测肝肾功能，以后也要定期复查。如果肝肾功能超过正常上限3倍，不建议继续使用。此外，若肌营养不良患者出现服药后肌无力反而明显加重，这部分患者也不宜继续使用。 另外，...
地夫可特 Deflazacort是第三代糖皮质激素，为前体药物，活性代谢产物有很强的糖皮质激素作用，为氢化可的松的40倍，相当于泼尼龙的10-20倍，主要有抗炎、抗过敏，增加糖原异生等作用。那地夫可特Deflazacort治疗效果好不好？用多久能看到效果？ 一项包括...
地夫可特 是一个很老的糖皮质激素药物，并不是新药。只是根据临床治疗研究，新增加了治疗杜氏营养肌不良症（DMD）的适应征。地夫可特有两种剂型，片剂和混悬液。片剂有以下几种规格包装：每片6mg,100片/瓶。每片18mg,30mg,36mg,均是30片/瓶。混悬液为13...
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