PTC Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展 地夫可特 （deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使地夫可特成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。 DMD是一种罕见的儿童遗...
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD,杜氏肌营养不良) ，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/3500，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，...
目前皮质类固醇药物 地夫可特 （Emflaza,马拉松制药）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。 这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物，也是 地夫可特 首次被批准在美国使用。地夫可特将以片...
2017年2月9日，FDA批准 地夫可特 (Deflazacort,商品名Emflaza)片剂和口服悬浊液用于治疗5周岁以上的杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy ,DMD)患者，DMD是一种罕见的基因遗传缺陷性疾病，可导致肌肉进行性萎缩。地夫可特是一种皮质类固醇，可以减少...
杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病， 导致进行不可逆转的肌肉恶化和虚弱。 去氟可特 （地夫可特）是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药，于2017年2月首次获得 FDA 批准， 用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。 去氟可特 最初由马拉松制药研...
杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病， 导致进行不可逆转的肌肉恶化和虚弱。Emflaza （ 地夫可特 ）是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药，于2017年2月首次获得 FDA 批准， 用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。 这是首个PDA批准的用于治疗DMD...
孤儿药 地夫可特 （deflorocort）是由美国马拉松制药公司开发的。FDA于2017年2月9日批准：片剂（6mg、18mg、30mg、36mg四种规格）和混悬剂（22.75mg/ml）。活性成分是deflazacort,用于治疗5岁及以上的DMD患者。 DMD是一种儿童少见的致命疾病，emflaza已...
地夫可特 Deflazacort与强的松一样，是一种糖皮质类激素，目前在美国治疗杜氏肌营养不良只使用强的松，而欧洲、加拿大、香港等地有医生使用地夫可特。地夫可特使患者增胖的副作用小一些，但是患者白内障的风险略大一些。在其他国家已经使用的处方药，美...
不管什么时候决定给孩子服用激素时，家长应认真考虑清楚，孩子身体发育处于什么状态。（激素类药物一旦服用上停掉很艰难的，同时对孩子身体损伤很大） 在采用激素治疗时家属须注意掌握时期，因为肌营养不良患者早期症状不明显或者还没出现症状， 身...
地夫可特 在特殊人群中使用 妊娠 妊娠期间仅如潜在获益胜过对胎儿潜在风险才应使用皮质激素。婴儿出生母亲在妊娠期间曽接受实质剂量的皮质激素应被仔细地观察肾上腺功能减退的体征。在妊娠妇女中没有用EMFLAZA适当和对照良好的研究告知药物关联风险...
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