2019年6月7日PTC公司宣布FDA通过了扩大 去氟可特 在2-5岁DMD患儿中使用的补充新药申请。DMD是一种罕见的儿童遗传疾病,可导致进行性不可逆的肌肉退化与无力。 去氟可特 于2017年2月首次被FDA批准用于治疗5岁及以上DMD患者。 PTC公司的首席执行官Stua...
临床试验治疗观察期为52周,共设置四组: 地夫可特 低剂量治疗组(0.9mg/Kg体重,也是此前指南推荐的用量)、地夫可特高剂量治疗组(1.2mg/Kg体重)、泼尼松标准治疗组(0.75mg/Kg体重)和安慰剂组。临床试验采用随机双盲、多对照方式完成。前十二周,所...
去氟可特 (Deflazacort)是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)。去氟可特不能治愈肌肉营养不良,但是可以改善肌肉强度并减慢残疾的进程,也可用于本指南中未列出的目的。 剂型规格:片剂 6mg/18mg/30mg/36mg;口...
地夫可特 是第三代甾体糖皮质激素药物,由Marathon Pharmaceuticals研发,2017年2月被美国FDA批准上市用于治疗杜氏肌营养不良症。地夫可特迅速代谢为有活性的21-OH地夫可特,通过作用于糖皮质激素受体展现出抗炎和免疫抑制的作用。临床研究显示,地夫可特与...
去氟可特 为第三代糖皮质激素,具有消炎、抗过敏、增加糖原异生等作用。其作用强度为泼尼松的10—20倍,氢化可的松的40倍。以14c标记的 去氟可特 研究表明,去氟可特在胃肠道吸收迅速,1—2小时后达到血药蜂浓度,经水解后形成活性物质。后者进一步的代谢过...
适应症 地夫可特 适用于以下: 1、用于原发性肾上腺皮质功能减退、风湿病、胶原性疾病、皮肤病、变态反应性疾病、眼科疾病、暴发性和播散性肺结核、造血系统疾患、溃疡性结肠炎、特发性肾病综合征等。 2、用于治疗杜氏肌营养不良。 规格 ...
Marathon制药公司资助的阿西替尼III期临床试验已在美国九个医学中心实施完成。日前在MDA(美国肌营养不良协会)2016年大会及美国神经病学年会(AAN)上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁,确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验,其中45名患者已丧...
去氟可特 治疗肌营养不良作用如何?日常需要注意哪些? 去氟可特( 地夫可特,醋嘿唑龙),是属于激素类药物,相当于泼尼松龙10~20倍,肝功能不好的患者不宜用。在服用期间应定期检查肝肾功能! 这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓肌营养...
地夫可特 治疗肌营养不良作用如何?日常需要注意哪些? 地夫可特( 去氟可特,醋嘿唑龙),是属于激素类药物,相当于泼尼松龙10~20倍,肝功能不好的患者不宜用。在服用期间应定期检查肝肾功能! 这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓肌营养...
药理: 地夫可特 具有抗炎、抗过敏作用,其效果相当于泼尼松龙10~20倍。 适应症: 用于肾上腺皮质机能减退、自身免疫性疾病、过敏性疾病及血液系统疾病等。 用法用量: 口服:成人每日6-90毫克,视病情而定 片剂:每片6毫克。...
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