他法米地 Vyndaqel适用于成人成年心肌病（ATTR-CM）患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。地域学和管理方法 治疗应在对淀粉样变性或心肌病患者了解丰富的医师的指导下开始。 当怀疑存在特定病史或心力衰竭或心肌病迹象的患者时...
关于转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）：TTR淀粉样变性病是一种罕见的进展性疾病，其特征是人体器官和组织中由异常解离错误折叠的转甲状腺素蛋白构成的淀粉样沉积物的异常沉积。ATTR可影响身体的许多器官和组织，包括周围神经系统以及心脏、肾脏、胃肠道...
在临床相关浓度下，氯苯唑酸全身性抑制多药耐药蛋白（MDR1）（也称为P糖蛋白、P-gp）以及在胃肠道（GI）中抑制有机阳离子转运蛋白2（OCT2）、多药和毒素外排蛋白1（MATE1）和MATE2K、有机阴离子转运多肽1B1（OATP1B1）及OATP1B3的可能性较低。用法用量：...
氯苯唑酸葡胺 软胶囊获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。 在ATTR-ACT试验中，TTR蛋白稳定剂氯苯唑酸葡胺降低了ATTR心脏淀粉样变患者30个月的...
首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物？ATTR-CM是一种罕见的、致命的、严重诊断不足的疾病，与渐进性心力衰竭相关。ATTR-CM是由名为转甲状腺素蛋白（TTR）的转运蛋白不稳定而引起的，该转运蛋白由4个相同的亚单元（四聚体）组成。在ATTR-C...
氯苯唑酸葡胺 能改善ATTR心脏淀粉样变患者的健康状况吗？在ATTR-ACT试验中，尽管基线NYHA III级症状的患者总体预后较差，但与安慰剂相比，接受氯苯唑酸葡胺治疗后，患者的健康状况更好。转甲状腺素（ATTR）心脏淀粉样变是一种越来越常见的射血分数保留...
氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全(Tafamidis/Vynmac)适用于成人成年心肌病（ATTR-CM）患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。 地域学和管理方法 治疗应在对淀粉样变性或心肌病患者了解丰富的医师的指导下开始。 当怀疑存在特定...
Tafamidis 是一种口服，被认为潜在治疗ATTR-CM的药物。Tafamidis是一种小分子，选择性地结合转甲状腺素蛋白四聚体的特定位点，以阻止转甲状腺素蛋白转运蛋白的去稳定化和引起ATTR-CM的淀粉样蛋白的形成。 Tafamidis于2012年在欧盟和美国以及2018年...
FDA接受申请该公司用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病（ATTR-CM）的 tafamidis 新药申请。辉瑞已经提交了两种基于两种形式的tafamidis的NDAs：葡甲胺盐和游离酸。Tafamidis是唯一一项完成3期试验的产品，该试验评估ATTR-CM患者的疗效，安全性和耐受...
今日，辉瑞（Pfizer）宣布，FDA已经接受其用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）在研药物 tafamidis 的新药申请（NDA）。本次NDA包括两种剂型，分别为tafamidis的葡甲胺（meglumine form）剂型和游离酸（free acid form）剂型，其中葡甲胺...
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