过去的十余年，抗 VEGF 及抗 EGFR 治疗的应用使转移性结直肠癌（mCRC）的预后得到了显著改善。但在标准治疗失败后，mCRC 患者仍有未被满足的治疗需求。直到瑞戈非尼的问世为 mCRC 三线治疗树立新标准——CORRECT 及 CONCUR两项关键研究证实，瑞戈非尼在标准治疗失败后的 mCRC 患者中能够实现总生存（OS）获益。
瑞戈非尼被批准用于治疗既往接受过以氟尿嘧啶/奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不合适接受抗 VEGF 治疗、抗 EGFR 治疗（RAS 野生型）的 mCRC 患者，但在精准医学的大环境下，需要进一步明确的是，如何筛选出能够从瑞戈非尼治疗中获益更多的患者群体？基因突变状态并非瑞戈非尼疗效预测指标。生物标志物的分析、验证及应用在肿瘤治疗研究中占据了越来越重要的地位。在现代基因组学、蛋白组学等前沿技术背景下，多种与 CRC 相关的分子生物标志物正用于 CRC 的精准分型、治疗决策及预后判断。
已有研究表明，KRAS/NRAS、BRAF、PIK3CA 等基因的突变提示预后不良以及对抗 EGFR 治疗不敏感，但并非瑞戈非尼治疗反应的良好预测指标。CORRECT 研究显示，瑞戈非尼在 KRAS 突变型及野生型亚组中相对于安慰剂均具有显著的生存优势；而在一项后续的回顾性研究中，研究者通过 BEAMing 技术对 CORRECT 研究入组病例血液样本的循环 DNA 进行 KRAS、PIK3CA 突变检测，以探索瑞戈非尼在不同基因突变状态患者中生存获益的差异，结果表明，KRAS 或 PIK3CA 的突变状态并不能预测 mCRC 患者使用瑞戈非尼的生存获益。
添加康必行顾问，想问就问
