根据近期发表在The Lancet杂志上的一篇研究报告，显示瑞戈非尼可有效用于对伊马替尼（格列卫）和舒尼替尼（索坦）治疗无效的胃肠道间质瘤(GISTs)患者。口服多激酶抑制剂瑞戈非尼为此类患者的治疗提供了新的选择。“第3期临床试验表明，与安慰剂相比，口服瑞戈非尼确实可以提供显着的无进展生存获益，这与治疗前进行性转移性GIST患者相比，”George Demetri说道。
该研究纳入132例患者，随机分配接受瑞乐非尼160 mg，每日一次，66例接受安慰剂治疗。患者接受4周周期前3周的治疗，重复直至疾病进展，不可接受的效果或退出研究。瑞戈非尼组的中位治疗时间为22.9周，安慰剂组为7.0周。瑞戈非尼组在4.8个月时的无进展生存率几乎是安慰剂组的0.9个月的5倍。瑞戈非尼治疗组患者的疾病控制率也显着高于安慰剂组的9.1％（52.6％）。
然而，作者发现两组患者的总生存率没有显着差异，随访12个月时每组患者约有五分之一的患者死亡。他们表示，这一发现可能是由于疾病进展混杂其结果后，从安慰剂到积极治疗的高交叉率（85％）。此前Lancet还报道了瑞戈非尼治疗结直肠癌的III期临床试验(click here[o1])。在随刊附评中，Tom Waddell 和 David Cunningham，英国皇家Marsden医院的医师，说瑞戈非尼使GIST患者的获益优于结肠癌患者。拜耳公司已向欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA提交了该药的新药申请（New Drug Application,NDA），用于转移性GIST.患者的三线治疗。
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