胶质母细胞瘤是中枢神经系统最常见且恶性程度最高的肿瘤之一，其侵袭性强、预后差，传统治疗手段如手术切除、放疗和化疗的效果有限，患者5年生存率不足10%。然而，随着精准医学的发展，针对特定基因突变的靶向治疗药物为患者带来了新曙光，沃拉西地尼（Voranigo/vorasidenib）便是其中针对携带IDH1或IDH2基因突变的胶质母细胞瘤的有效治疗药物。

　　正常情况下，IDH1和IDH2基因编码的异柠檬酸脱氢酶参与细胞内的能量代谢和氧化还原平衡。但当这两种基因发生突变后，酶的功能出现异常，会催化产生一种异常代谢产物——2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的大量积累会干扰细胞的正常分化和表观遗传调控，促使正常细胞向肿瘤细胞转化，并抑制免疫细胞对肿瘤的杀伤作用，从而加速肿瘤的生长和进展。

　　沃拉西地尼是一种高度选择性的IDH1和IDH2抑制剂，它能够精准地与突变的IDH1或IDH2蛋白结合，抑制异常的酶活性，减少2-HG的产生。随着2-HG水平的降低，肿瘤细胞的异常代谢和表观遗传状态得以纠正，肿瘤细胞的增殖受到抑制，同时还能激活机体的抗肿瘤免疫反应，增强免疫系统对肿瘤细胞的识别和杀伤能力。

　　沃拉西地尼适用于经检测确认携带IDH1或IDH2基因突变的复发或进展性胶质母细胞瘤患者。这些患者往往在接受传统治疗后病情仍出现复发，或者对常规治疗反应不佳。通过基因检测明确IDH1或IDH2基因突变状态，能够精准筛选出适合使用沃拉西地尼治疗的患者群体，避免无效治疗，提高治疗的针对性和有效性。

　　沃拉西地尼为携带IDH1或IDH2基因突变的胶质母细胞瘤患者提供了一种更精准、更有效的治疗选择。随着研究的不断深入和临床应用的拓展，相信这种药物将在胶质母细胞瘤的治疗中发挥更大的作用，为更多患者带来生命的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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