普纳替尼（Ponatinib）作为一种第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在血液肿瘤治疗领域具有重要意义。其独特的作用机制与广泛的适应症，使其成为难治性慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者的关键治疗选择，尤其在耐药性病例中展现出显著优势。

　　普纳替尼通过精准抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性，阻断白血病细胞的增殖信号传导。与其他TKI不同的是，其结构优化使其对多种BCR-ABL突变——包括临床难治的T315I突变——具备强大亲和力，从而克服传统药物难以突破的耐药壁垒。体外实验显示，普纳替尼对多种激酶靶点的高选择性，使其在抑制肿瘤生长的同时降低脱靶效应风险。

　　普纳替尼主要用于：1.对既往TKI治疗耐药或不能耐受的慢性相、加速相或母细胞相CML成人患者；2.Ph+ALL的耐药或复发情形。此外，针对特定基因突变（如RET融合阳性）的实体瘤，普纳替尼亦在临床研究中探索潜在疗效。其“广谱”抑制特性拓宽了治疗边界，为多线治疗失败的患者带来希望。

　　推荐起始剂量为45mg每日一次，口服时可伴或不伴食物。需注意避免与强效CYP3A抑制剂（如克拉霉素）同服，以免导致血药浓度异常升高。若出现严重毒性反应，需及时减量或暂停用药。例如，骨髓抑制（ANC＜1000/mm³或血小板＜50,000/mm³）时需中断治疗直至指标恢复。定期监测血液学与肝功能指标是保障安全性的关键。

　　临床实践中，一名患有T315I突变加速期CML的患者，在经历伊马替尼、达沙替尼治疗失败后，改用普纳替尼三个月内实现完全血液学缓解。长期随访显示，其疾病稳定超过两年，生活质量显著改善。此类案例印证了该药在逆转耐药、延长生存期方面的独特价值。

　　相较于第一代（如伊马替尼）和第二代（如达沙替尼）TKI，普纳替尼的核心优势在于对复杂突变的高效覆盖。然而，其副作用谱更广，常见高血压、心血管风险及出血事件。治疗决策需综合患者耐受性、突变类型及合并症因素，必要时联合其他疗法（如靶向联合化疗）以优化疗效。

　　普纳替尼不仅是分子靶向治疗的里程碑式成果，更是破解耐药难题的“终极武器”。随着精准医学的发展，其应用范围有望进一步拓展。患者与医生应严格遵循指南，在严密监测下实现风险与获益的最佳平衡，让创新药物真正惠及临床所需人群。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)在白血病治疗中展现出了一定疗效和潜力

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