吉妥珠单抗作为一款在血液肿瘤治疗领域备受瞩目的药物，其研发历程曲折且充满探索。它最初于2000年获批上市，后因安全隐患主动退市，又在调整剂量并经大量临床试验后，于2017年重新获得认可上市，这一过程彰显了医学对药物安全性与有效性的严谨追求。

　　吉妥珠单抗主要用于治疗急性髓系白血病（AML），这是一种骨髓中幼稚髓样细胞过度积累、干扰正常造血的常见白血病类型。其独特的作用机制基于对CD33抗原的精准靶向。CD33抗原在髓样细胞和髓系前体细胞上广泛分布，且在大多数AML患者中呈现高表达状态。吉妥珠单抗由人源化抗CD33单抗与细胞毒药物卡奇霉素偶联而成。当吉妥珠单抗与AML细胞表面的CD33抗原结合后，会通过内吞作用进入细胞内部。随后，在细胞内环境中，卡奇霉素从偶联物上水解游离出来，进入细胞核，直接作用于DNA，导致双链DNA断裂，从而诱导肿瘤细胞凋亡，实现对AML细胞的有效杀伤。同时，吉妥珠单抗还可通过激活自然杀伤细胞，发挥抗体依赖细胞毒性作用，进一步攻击CD33阳性白血病细胞。

　　在临床试验方面，多项研究验证了吉妥珠单抗的疗效。例如，在针对新诊断的CD33阳性AML患者的研究中，一组患者接受吉妥珠单抗联合标准化疗（柔红霉素和阿糖胞苷），另一组仅接受标准化疗。结果显示，联合治疗组患者的无事件生存期显著长于单纯化疗组，完全缓解率也有所提高。在MyloFrance-1临床试验中，对首次复发的CD33阳性AML患者给予分次低剂量吉妥珠单抗诱导治疗，部分患者获得完全缓解，且中位无复发生存期达到一定时长，同时未发现严重的肝脏毒性。

　　然而，吉妥珠单抗在治疗过程中也伴随着一些不良反应。血液学方面，常见可逆性骨髓抑制，如中性粒细胞缺乏和血小板减少；非造血系统方面，主要表现为肝脏毒性，包括转氨酶升高、高胆红素血症，严重时可出现静脉闭塞性肝病。不过，研究发现，通过分次低剂量给药，可在不影响疗效的前提下，降低这些不良反应的发生率。

　　吉妥珠单抗在AML治疗中已占据重要地位，无论是新诊断还是复发或难治性的CD33阳性AML患者，都能从其治疗中获得临床益处。随着研究的不断深入，未来吉妥珠单抗有望在联合治疗方案的优化、拓展适用人群等方面取得更多突破，为AML患者带来更多生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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