普拉替尼,一种靶向受体酪氨酸激酶RET(Rearranged during Transfection)的抑制剂,以其精准的靶向作用机制,为非小细胞肺癌与甲状腺癌患者开启了新的治疗篇章。在传统疗法面临耐药性与副作用挑战的背景下,普拉替尼凭借其高效选择性、显著的临床效益及可控的安全性,逐渐成为特定基因突变癌症患者的关键治疗选择。
普拉替尼的核心作用机制在于抑制RET蛋白激酶活性。RET基因突变常见于非小细胞肺癌(NSCLC)与甲状腺髓样癌(MTC)中,这种突变会导致细胞信号传导异常,促使肿瘤增殖与转移。普拉替尼通过特异性结合RET蛋白,阻断其磷酸化过程,从而抑制癌细胞生长。与传统多激酶抑制剂相比,普拉替尼对RET的选择性显著提高,这意味着其在抑制肿瘤的同时,对正常细胞的影响更小,从而降低系统性毒性风险。
该药物获批用于两类主要适应症:一是既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者;二是需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人及12岁以上儿童患者,以及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌患者。精准的基因检测是使用普拉替尼的前提,确保患者携带RET突变,方能实现“对症下药”的疗效。
普拉替尼为口服制剂,推荐剂量为每日400毫克,空腹服用(服药前后至少2小时避免进食)。若漏服需尽快补服,但呕吐后无需额外补充。需警惕药物相互作用,避免与强效CYP3A诱导剂联合使用,如需联用,需调整剂量并监测毒性。治疗期间,患者需定期监测肝功能、血压及血象,因可能引发肝毒性、高血压与血液学异常等副作用。特殊人群如孕妇需谨慎使用,因其可能对胎儿产生不良影响。
某54岁NSCLC患者,经多线化疗失败且检测到RET融合突变后,接受普拉替尼治疗。三个月后,其肺部肿瘤缩小40%,症状明显改善,后续持续治疗中病情稳定。另一例甲状腺髓样癌患者因放射性碘治疗无效,使用普拉替尼后肿瘤停止进展,生活质量显著提升。这些案例印证了普拉替尼在现实中的“救命”价值。
普拉替尼不仅是RET突变癌症患者的治疗利器,更是精准医疗理念的生动实践。通过精准靶向、高效低毒及耐药性管理,它为患者带来了前所未有的生存希望。随着基因检测技术的普及与药物可及性的提升,普拉替尼有望惠及更多患者,成为癌症个体化治疗的重要里程碑。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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