维奈克拉（Venetoclax）作为BCL-2抑制剂的标杆药物，正以精准靶向、高效低毒的特性，为慢性淋巴细胞白血病（CLL）及急性髓系白血病（AML）患者构建起全新的治疗与生存保障体系。其从分子层面破解肿瘤生存机制，推动血液肿瘤治疗迈向精准化、个体化新阶段。

 　　维奈克拉通过高选择性结合BCL-2蛋白，解除其对细胞凋亡的抑制。这一机制使药物能够精准清除依赖BCL-2存活的肿瘤细胞，而对正常细胞影响较小。在CLL中，BCL-2过表达是疾病进展的关键驱动因素，维奈克拉联合利妥昔单抗可使患者的ORR高达95%，CR率突破80%，中位无进展生存期（PFS）超5年。在AML中，该药联合去甲基化药物（如阿扎胞苷）的CR率较传统化疗提升2倍以上，尤其适用于存在不良遗传学特征的患者。

 　　治疗需遵循“阶梯式递增+长期维持”模式：前5周逐步递增剂量至每日400mg，随后持续用药直至疾病进展或毒性不可耐受。用药期间需严密监测：①首月每周检测血常规，后续每2-4周一次；②前2周每日评估TLS风险，必要时给予预防性水化、利尿；③定期心电图检查，警惕QT间期延长；④避免与强效CYP抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）同服。特殊人群如中度肝功能不全者需减量30%，妊娠禁用，哺乳期需暂停用药。

 　　一项长期随访研究纳入623例CLL患者，维奈克拉联合利妥昔单抗治疗的中位OS达7.8年，5年生存率88%。例如，一名62岁伴del(11q)的CLL患者，经该方案治疗18个月后达CR，停药观察3年无复发。在AML领域，一名70岁IDH1突变患者，经维奈克拉联合阿扎胞苷治疗6周期后达CR，骨髓遗传学转阴，后续维持治疗2年生活质量维持良好，验证了其长期疗效。

 　　维奈克拉的成功标志着BCL-2靶向治疗在血液肿瘤中的成熟应用。当前，其适应症正拓展至其他血液肿瘤（如滤泡性淋巴瘤），联合PD-1抑制剂等新型疗法的探索亦在推进。随着仿制药上市与医保准入，这一精准药物将逐步突破可及性壁垒，为更多患者构建起长效生存防线，推动血液肿瘤治疗向“治愈”目标迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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