吉妥珠单抗（Mylotarg，Gemtuzumab ozogamicin）是一种创新型的抗体药物偶联物（ADC），通过精准靶向白血病细胞表面的CD33抗原，释放细胞毒素杀灭肿瘤，为急性髓系白血病（AML）患者开辟了突破传统治疗局限的新路径。其独特的作用机制、显著的疗效及可控的安全性，使其成为临床实践中的关键治疗手段。

　　吉妥珠单抗的核心机制在于将抗CD33抗体与强效细胞毒素卡奇霉素（calicheamicin）结合。CD33抗原在超过90%的AML白血病细胞表面高度表达，而正常造血干细胞表达极低。药物通过抗体与CD33特异性结合，被白血病细胞吞噬后，释放卡奇霉素，诱导DNA双链断裂，触发细胞凋亡。这种靶向性机制既避免对正常细胞的广泛损伤，又增强对肿瘤细胞的杀伤力，降低系统性毒性。

　　适用症状：聚焦CD33阳性急性髓系白血病

　　新诊断的CD33阳性AML：联合化疗（如柔红霉素+阿糖胞苷）用于成人及儿童患者，提高诱导缓解率。

　　复发或难治性CD33阳性AML：作为挽救性单药治疗，延长生存期。

　　尤其适用于无法耐受高强度化疗的老年患者或存在复杂染色体异常的高危患者。

　　注意事项：出血管理：药物可能导致严重出血，需定期检测血小板，避免创伤，必要时输血。感染风险：免疫功能下降，需注意卫生，出现发热立即就医。肝毒性监测：警惕静脉闭塞性肝病（VOD），用药前后频繁检测肝功能，异常时停药。心脏安全：避免与延长QT间期的药物同用，用药前评估心电图。妊娠与哺乳：禁用妊娠，哺乳期慎用，需避孕。药物禁忌：过敏者禁用，避免与可能影响肝功能的药物同用。

　　吉妥珠单抗药效验证：临床数据的坚实支撑

　　新诊断AML：联合化疗的完全缓解率（CR）达80%-90%，中位总生存期延长至24-30个月，对比单纯化疗提升约50%。

　　复发/难治性患者：单药治疗ORR达30%-40%，中位生存期6-8个月，显著优于历史数据。

　　老年高危患者：显著降低化疗毒性，提高治疗耐受性。

　　患者王先生，70岁，确诊AML伴复杂染色体异常，因年龄及心肺功能差无法接受标准化疗。使用吉妥珠单抗联合低强度化疗后，肿瘤负荷显著下降，达到部分缓解，生存期延长至22个月，且治疗期间未出现严重副作用。

　　与其他药物对比

　　对比传统化疗：联合用药显著提高缓解率，减少复发风险，尤其适用于高危患者。

　　对比其他ADC药物：如恩诺单抗（靶向Nectin-4）在尿路上皮癌中有效，吉妥珠单抗专攻血液肿瘤。

　　免疫治疗：PD-1/L1抑制剂在AML中疗效有限，吉妥珠单抗填补靶向治疗空白。

　　吉妥珠单抗通过靶向CD33的精准策略，为急性髓系白血病患者提供了高效且相对安全的治疗选择。其突破性疗效尤其在老年或高危患者中展现了关键作用，改变了传统化疗为主的单一治疗格局。未来，随着更多联合治疗方案（如与免疫疗法组合）的优化，吉妥珠单抗有望进一步拓宽适用范围，为患者带来更多生存希望，推动血液肿瘤治疗向精准化、个体化方向发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)为急性髓性白血病患者提供了更有效更安全的治疗

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