血液肿瘤如白血病和淋巴瘤的复杂病理机制常导致传统治疗手段难以奏效，尤其是存在特定基因突变的患者。伐美妥司他（Ezharmia/Valemetostat）作为一种创新的表观遗传修饰抑制剂，通过精准靶向DOT1L酶，干扰肿瘤细胞的基因表达与增殖，为混合系列白血病（MLL）等难治性血液肿瘤提供了突破性治疗策略，显著改善了患者的预后与生存希望。

　　伐美妥司他的核心机制在于选择性抑制DOT1L酶的活性。DOT1L是一种参与组蛋白H3赖氨酸79甲基化（H3K79me）的酶，其过度激活会导致基因表达失调，进而驱动肿瘤细胞的生长与存活。在混合系列白血病（MLL）中，染色体易位常导致DOT1L异常活化，使肿瘤细胞获得生长优势。伐美妥司他通过阻断DOT1L的催化作用，干扰H3K79me修饰，从而恢复基因表达的平衡状态，抑制肿瘤细胞的增殖与存活。这种表观遗传调控策略从分子层面干预肿瘤的发生机制，避免了传统化疗的广谱毒性，实现精准打击。

　　伐美妥司他主要适用于两类患者：1）成人混合系列白血病（MLL），尤其是存在MLL基因重排或DOT1L过度表达的亚型；2）特定类型的淋巴瘤，如EZH2基因突变相关的恶性淋巴瘤。这类患者通常对常规化疗或靶向治疗反应不佳，疾病进展迅速，伐美妥司他的精准靶向特性使其成为难治性病例的关键治疗选择。

 　　推荐用法为口服给药，每日一次，每次200mg，空腹服用（餐前1小时或餐后2小时）。药物需整片吞服，不可掰碎或咀嚼，以避免剂量不准确。治疗周期与持续时间根据患者的应答与耐受性动态调整。若发生漏服，当日发现应尽快补服，次日发现则跳过漏服剂量，不可双倍用药。剂量调整基于血液学毒性或严重不良反应，必要时可暂停治疗或减量至150mg/日。用药期间需定期监测血常规，警惕骨髓抑制（如血小板减少、中性粒细胞减少）及感染风险。

 　　伐美妥司他作为DOT1L抑制剂，通过精准调控基因表达为血液肿瘤患者开辟了新治疗路径。其高效、低毒的特性不仅改善了难治性病例的生存结局，更推动了表观遗传治疗在肿瘤领域的深入应用。随着基因检测技术的普及与联合治疗方案的优化，伐美妥司他有望成为更多血液肿瘤患者的标准治疗选择，助力实现个体化精准医疗的目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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