米哚妥林（Midostaurin）通过精准抑制KIT突变，为侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）及肥大细胞白血病（MCL）患者提供了突破性治疗方案。其独特机制与显著疗效，正重塑这一罕见病的治疗格局，改善患者预后与生活质量。

　　核心机制在于抑制KIT（D816V等突变）及其他相关激酶（如FLT3、PDGFR）。系统性肥大细胞增多症中，KIT突变导致肥大细胞异常增殖与组胺过度释放，引发皮肤红斑、腹痛、器官浸润等症状。米哚妥林通过阻断KIT信号传导，诱导细胞凋亡，减少肥大细胞负荷与组胺释放，从而缓解症状与器官损伤。这一精准策略避免了传统治疗（如干扰素或激素）的非特异性干预，实现源头控制。

　　适应症明确限定于：

　　●侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）：伴有器官功能障碍或血液肿瘤的高危患者。

　　●血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）：合并骨髓增生异常综合征等复杂病例。

　　●肥大细胞白血病（MCL）：罕见但侵袭性极高的亚型。

　　精准定位传统治疗无效的难治性患者，填补了临床空白。

　　米哚妥林以口服胶囊形式给药，需与食物同服：标准剂量：100mg每日两次，持续至疾病进展或不可耐受。

　　治疗期间需定期监测肥大细胞负荷、症状变化及不良反应。常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉痛等，严重时可导致感染或高血糖。需个体化调整剂量，妊娠禁用，避免与强CYP3A抑制剂同服。

　　临床试验显示，米哚妥林在ASM/SM-AHN中的总体缓解率（ORR）达21%-17%，中位缓解持续时间超3年，部分患者脾脏肿大显著缩小。对比历史治疗（如羟基脲或伊马替尼），其症状控制率提升2倍以上，生存期延长显著。在MCL中，其成为少数可延长生存期的靶向药物，填补了治疗空白。

　　米哚妥林以靶向KIT突变、显著缓解症状、延长生存期等优势，开创了系统性肥大细胞增多症治疗的新纪元。其精准性与耐受性，为患者提供了从生存到生活质量的双重改善，成为这一罕见病不可或缺的治疗基石。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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