罗圣全/恩曲替尼(Entrectinib)作为兼具TRK与ROS1靶向活性的创新药物,通过精准干预基因突变驱动的致癌信号,为携带NTRK融合基因和ROS1阳性的实体瘤患者提供了突破性治疗选择。其穿透血脑屏障的能力、跨瘤种适用性及临床验证的持久疗效,正重塑罕见基因突变肿瘤的治疗格局,成为精准医疗领域的里程碑式药物。
适应症明确限定于两类患者:一是经基因检测确认的NTRK融合阳性实体瘤,涵盖多种瘤种类型;二是ROS1阳性晚期NSCLC。此类患者通常面临治疗选择有限、疾病进展快、脑转移风险高的挑战,而恩曲替尼的精准靶向与颅内活性为其提供了高效治疗路径。
临床数据显示,恩曲替尼在NTRK融合阳性实体瘤中,中国亚组ORR达81%,全球ORR 57.4%,颅内ORR 100%;ROS1阳性NSCLC一线治疗中,ORR 68.7%,mOS 47.7个月,脑转移患者颅内缓解率54.5%。对比同类药物如克唑替尼(无法穿透血脑屏障)或其他单药疗法,恩曲替尼在脑转移控制、长期生存及耐受性方面展现显著优势,尤其一线治疗患者获益更为持久。
一名NTRK融合阳性转移性肉瘤患者,经恩曲替尼治疗8个月后肿瘤缩小90%,生存期延长至32个月,且颅内转移病灶完全缓解。另一ROS1阳性NSCLC患者,基线伴多发脑转移,经一线恩曲替尼治疗16个月后,肿瘤整体缓解,颅内病灶缩小70%,避免了颅内手术与放疗,生活质量显著提升。这些案例体现了药物在难治性实体瘤中的实际疗效。
当前,恩曲替尼与免疫疗法(如PD-1抑制剂)的联合研究正逐步推进,部分试验显示协同作用可增强肿瘤免疫响应。针对耐药机制(如新突变或信号旁路激活)的探索,或开发多靶点联合方案,均为未来突破方向。动态基因监测技术的应用,将助力更精准的用药决策,进一步扩大恩曲替尼的受益人群。
罗圣全/恩曲替尼以精准靶向、颅内活性与跨瘤种适用性,为NTRK和ROS1阳性实体瘤患者开辟了高效且耐受的治疗路径,破解了脑转移治疗的长期困境。其突破性疗效与安全性,成为精准医疗在实体瘤领域的重要实践,为患者带来更长生存时间与更高生活质量。随着联合疗法与检测技术的进步,恩曲替尼将持续推动癌症治疗向个体化、精准化方向发展,点亮更多患者的生存希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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