恩西地平（Enasidenib）是全球首个针对IDH2突变的口服靶向药物，通过精准抑制异常代谢酶，为复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者开辟了新的治疗维度。其独特的作用机制、显著的疗效数据及良好的安全性，使其成为IDH2突变患者不可或缺的治疗选择，彻底改变了这一亚群的临床预后。

　　IDH2突变使酶功能异常，导致致癌代谢产物2-HG过量生成，干扰细胞分化与表观遗传调控，从而驱动白血病发生。恩西地平通过特异性结合突变IDH2的活性口袋，抑制其催化活性，降低2-HG水平。这一代谢干预不仅直接抑制肿瘤增殖，还能促进白血病细胞向成熟血细胞分化，从根源上逆转恶性表型。与传统化疗通过细胞毒性杀灭肿瘤不同，恩西地平的“代谢重塑”策略更具靶向性与持续性。

　　恩西地平仅适用于携带IDH2突变的R/R AML成人患者，其使用需以基因检测结果为前提。推荐剂量为每日一次100毫克口服，可与或不与食物同服。治疗周期持续至疾病进展或不可耐受毒性，需定期监测血常规、肝功能及电解质水平。常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、肝酶升高，多数为1-2级，严重毒性需及时医疗干预。特别需警惕IDH分化综合征（表现为发热、呼吸困难、皮疹等），早期识别与激素治疗可显著改善预后。

　　临床数据显示，恩西地平单药治疗R/R AML的ORR达40.3%，CR率19.3%，中位缓解持续时间5.8个月，中位OS 9.3个月。对比传统挽救化疗（如阿糖胞苷单药），其缓解率提升3倍以上，生存期延长近50%。与IDH1抑制剂艾伏尼布相比，两者在靶点与适应症上互补，但恩西地平在IDH2突变中的完全缓解率更高。联合治疗方面，恩西地平联合维奈克拉在IDH2突变患者中实现ORR 70%，CR率57%，显著优于单药疗效，提示多靶点协同的巨大潜力。

　　恩西地平的成功，标志着代谢靶向治疗在血液肿瘤中的里程碑突破。其精准性、有效性及口服便利性，为患者提供了生存与生活质量的双重获益。然而，耐药机制的多样性（如IDH2新突变或代谢旁路激活）仍需通过联合疗法、生物标志物动态监测及新型抑制剂开发来解决。未来，随着更多代谢调控药物的涌现，恩西地平有望成为白血病精准治疗体系中的核心组成部分，推动临床向“治愈”目标迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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