普拉替尼（Pralsetinib）作为一种强效、高选择性RET抑制剂，通过精准阻断RET基因突变驱动的肿瘤生长信号，为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和RET突变型甲状腺癌等难治性疾病提供了创新治疗方案。其独特的作用机制、显著的疗效优势及临床实践中展现的生存获益，使其成为癌症精准医疗领域的重要突破，为患者重塑了治疗希望。

　　普拉替尼主要适用于两类患者：①NSCLC：经分子检测确认为RET融合阳性的局部晚期或转移性患者，无论是否接受过其他治疗；②甲状腺癌：包括晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。推荐剂量为每日一次400毫克口服，可空腹或随餐服用，需整片吞服避免破碎。用药期间需定期监测血压、肝功能及甲状腺指标，若出现严重不良反应（如高血压危象、肝酶升高）需暂停或减量，并积极对症干预。特别提示，避免与强效CYP3A抑制剂或葡萄柚同服，以防药物浓度异常升高。

　　临床试验数据表明，普拉替尼在RET突变患者中疗效卓越。例如，在RET融合NSCLC患者中，其ORR达80%，中位PFS超过17个月，且无论患者是否接受过铂类化疗，疗效均一致。对比传统化疗（ORR约30%，PFS 5-7个月），其优势显著。对于甲状腺癌，普拉替尼将MTC患者的ORR提升至60%，中位PFS达22个月，显著优于多激酶抑制剂（如卡博替尼的ORR约20%）。此外，其对脑转移病灶的控制尤为突出，颅内ORR达78%，为存在中枢神经系统转移的患者提供了有效治疗选择。

　　一名60岁RET融合阳性NSCLC患者，经历化疗及免疫治疗无效后，肿瘤快速进展至肝脏与骨骼。使用普拉替尼4个月后，肿瘤缩小70%，骨痛显著缓解，且脑转移病灶稳定，PFS维持超过2年。另一例甲状腺髓样癌患者，在放射性碘治疗失败且肿瘤转移至肺部后，普拉替尼治疗使肿瘤稳定无进展达24个月，仅出现可控的高血压与轻度胃肠不适，通过剂量调整后耐受性良好。这些案例体现了普拉替尼在挽救治疗中的关键作用。

　　普拉替尼的出现，为RET突变肿瘤患者提供了精准、高效的治疗方案，显著改善了预后。然而，其长期用药的耐药性、副作用管理及经济负担仍需通过临床优化与政策支持解决。未来，通过基因检测技术的普及、耐药机制研究、联合疗法探索（如与免疫检查点抑制剂联合），或可进一步延长患者生存时间并降低治疗风险。对医疗团队而言，精准诊断与动态治疗调整是最大化普拉替尼价值的核心，为患者带来更精准、安全的治疗体验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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