随着分子诊断技术的普及,越来越多肿瘤患者得以明确其驱动基因,从而接受精准治疗,普拉替尼作为针对RET基因变异的前沿靶向药物,在临床实践中展现出卓越的治疗潜力。其作用机制在于高效抑制RET融合蛋白和突变型RET的激酶活性,从而中断异常信号传导,诱导肿瘤细胞周期阻滞和凋亡。该药对多种RET变异亚型均有效,且在体外和体内模型中均显示出强效抗肿瘤活性。适用于RET融合阳性非小细胞肺癌、晚期甲状腺髓样癌及放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌患者。其治疗价值不仅体现在高缓解率,更在于为患者争取手术转化或长期带瘤生存的机会。
临床数据显示,普拉替尼在未接受过系统治疗的RET融合肺癌患者中客观缓解率达70%,中位无进展生存期尚未达到,部分患者持续缓解超过两年。在脑转移患者中,颅内缓解率达56%,显示出一定的中枢神经系统活性。一位60岁的女性患者,因咳嗽、体重下降就诊,确诊为RET融合阳性肺腺癌伴多发肝转移,拒绝化疗。医生建议使用普拉替尼,用药三个月后影像评估达到部分缓解,症状明显缓解。治疗一年后病情仍稳定,生活质量良好。该案例体现了普拉替尼在初治患者中的强大疗效。与塞尔帕替尼相比,两者总体疗效相近,但在经治患者中,普拉替尼的中位无进展生存期为17.5个月,略低于塞尔帕替尼的未成熟数据,但其用药便利性和毒性谱仍具优势。普拉替尼以其精准的靶向性、明确的疗效和可控的安全性,已成为RET相关肿瘤治疗的前沿选择,为患者带来新的生命希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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