甲状腺髓样癌是一种起源于甲状腺滤泡旁细胞的神经内分泌肿瘤,约占所有甲状腺癌的5%。部分病例与遗传基因突变相关,手术治疗是主要手段,但对于晚期或转移性患者,治疗选择相对有限。卡博替尼通过精准抑制多种酪氨酸激酶受体,包括与肿瘤血管生成密切相关的血管内皮生长因子受体和直接影响肿瘤细胞生长的酪氨酸激酶受体,为这类患者带来了新的治疗方向。其作用机制类似于多管齐下,既可通过抑制肿瘤血管生成“饿死”肿瘤,又能直接阻碍癌细胞的增殖和扩散信号。
对于无法手术切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌,卡博替尼是重要的系统性治疗选择。适用患者通常为疾病呈现进展状态,需有影像学证据支持。给药方案为每日口服140毫克,值得注意的是,为降低胃肠道不适的风险,建议患者在服药前至少两小时和服药后一小时内保持空腹状态。治疗期间,定期监测血压、尿蛋白水平以及甲状腺功能至关重要,以便及时发现和管理潜在的不良反应。
一项关键临床试验评估了卡博替尼在进展性转移性甲状腺髓样癌患者中的疗效。研究结果显示,与安慰剂组相比,卡博替尼显著延长了患者的中位无进展生存期,达到11.2个月,而安慰剂组仅为4.0个月。这意味着卡博替尼将疾病进展风险降低了约28%。在客观缓解率方面,卡博替尼组达到28%,即超过四分之一的患者肿瘤显著缩小,而安慰剂组则为0%。此外,在卡博替尼治疗的患者中还观察到了肿瘤标志物降钙素的水平下降,这从生化指标上印证了药物的活性。
相较于传统的细胞毒性化疗,卡博替尼这类靶向药物具有作用机制明确、副作用相对可控的优势。在甲状腺髓样癌的治疗领域,卡博替尼与另一种靶向药物凡德他尼是主要的选择。临床数据对比显示,两者均能有效延长无进展生存期,但作用靶点和不良反应谱存在差异,医生可根据患者的具体情况和基因检测结果进行个体化选择。临床实践中曾有一例48岁女性甲状腺髓样癌患者,术后出现双肺多发转移,且降钙素水平持续显著升高。在接受卡博替尼治疗后,其肺部病灶保持稳定超过14个月,相关肿瘤标志物水平也大幅回落,治疗期间出现的高血压和轻度腹泻通过药物干预得到良好控制,患者整体生活质量得以维持。
综上所述,卡博替尼为预后较差的晚期甲状腺髓样癌患者提供了一个强有力且经临床证据支持的治疗选项。它通过多靶点抑制作用有效控制了疾病进展,并带来了显著的客观缓解,成为该领域靶向治疗的重要组成部分。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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