系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液系统疾病，特征是克隆性肥大细胞在骨髓、皮肤、肝脏、脾脏等多个器官异常积聚，释放大量炎症介质，引发皮肤潮红、瘙痒、腹痛、腹泻、低血压等一系列慢性症状，严重影响患者生活质量。其中，惰性系统性肥大细胞增多症虽进展缓慢，但症状负担重，既往治疗仅限于对症处理，缺乏针对病因的药物。阿伐普替尼作为一种强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变抑制剂，能精准阻断KIT D816V突变——该病95%以上患者的致病驱动因子，抑制肥大细胞的异常增殖与活化，从而从源头控制疾病进程，为患者提供首个获批的靶向治疗方案。

　　阿伐普替尼适用于成人惰性系统性肥大细胞增多症患者，口服给药，每日一次，剂量固定，吸收稳定，可长期维持治疗。关键临床试验结果显示，与安慰剂相比，阿伐普替尼治疗组在主要终点——症状总评分（TSS）改善方面显著优于对照组，平均评分下降超过50%，且在24周时仍有76%的患者维持应答。肥大细胞负荷指标如血清类胰蛋白酶水平显著下降，骨髓肥大细胞浸润程度减轻。患者报告的生活质量评分明显提升，日常活动能力恢复，因症状急诊或住院频率降低。安全性方面，大多数不良反应为轻中度，常见眶周水肿、疲劳、恶心，严重不良事件发生率低于1%，因不良反应停药率极低。

　　与其他支持性治疗如抗组胺药、白三烯受体拮抗剂相比，阿伐普替尼作用机制根本，直接靶向疾病驱动因素，而非仅缓解症状。与干扰素或化疗药物相比，其耐受性更佳，不引起严重骨髓抑制或肝毒性。作为全球首个获批用于该适应症的靶向药，阿伐普替尼标志着系统性肥大细胞增多症进入精准治疗时代，为患者提供了安全、有效、可持续的治疗选择，显著提升了长期管理的可能性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿伐普替尼 https://www.kangbixing.com/drug/awptn/