慢性髓系白血病（CML）是一种由BCR-ABL融合基因驱动的骨髓增殖性肿瘤，多数患者通过一代（伊马替尼）或二代（达沙替尼、尼洛替尼）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗可获得长期生存。但约10%-15%患者会因BCR-ABL激酶区突变（尤其是T315I突变）对前两代TKI产生耐药，这部分患者的疾病进展风险高，传统治疗手段极为有限。普纳替尼的出现，正是为了填补这一耐药缺口，为T315I突变CML患者重启靶向治疗的可能。

　　普纳替尼的核心治疗原理是高选择性抑制BCR-ABL激酶及T315I突变体。BCR-ABL融合蛋白的异常激活是CML的致病核心，前两代TKI通过结合激酶的ATP口袋抑制其活性，但T315I突变会改变口袋结构，导致药物无法结合。普纳替尼通过优化分子结构，不仅能抑制野生型BCR-ABL，还能精准结合T315I突变体的变构位点，阻断其异常信号传导，抑制白血病细胞增殖并诱导凋亡。这种“突破突变屏障”的特性，使其成为T315I突变患者的“专属武器”。

　　适用症状上，普纳替尼主要用于治疗对一代或二代TKI耐药或不耐受的慢性期或加速期CML成人患者，尤其是携带T315I突变的患者。临床使用时，普纳替尼为口服给药，推荐起始剂量45毫克每日一次，医生会根据患者血常规、肝肾功能及耐受情况调整剂量，需定期监测BCR-ABL转录本水平和染色体核型。

　　普纳替尼功能药效方面，关键临床试验数据显示，T315I突变CML患者接受普纳替尼治疗12个月后，约50%患者达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），30%达到完全细胞遗传学缓解（CCyR），中位无进展生存期（PFS）超过2年，显著优于传统化疗或无药可用的困境。曾有一位52岁男性CML患者，确诊后接受伊马替尼治疗5年，出现T315I突变，血小板计数从正常降至50×10⁹/L，脾脏肿大伴骨痛。换用普纳替尼后，3个月BCR-ABL转录本下降90%，6个月达到CCyR，脾脏缩小，骨痛消失，至今维持治疗4年未进展。

　　对T315I突变CML患者而言，普纳替尼不仅是“后线希望”，更是“精准破局”的转折点——它通过针对性抑制突变激酶，让耐药患者重新获得靶向治疗的机会，显著延长生存期并改善生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)在治疗特定类型的癌症中展现出卓越的效果

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