AML细胞浸润中枢神经系统（CNS）是预后恶化的关键，约10%-15%IDH2突变患者会出现脑浸润，表现为头痛、呕吐、抽搐或意识障碍。传统化疗分子量大，难穿透血脑屏障，对颅内细胞“鞭长莫及”；鞘内化疗虽直接，但副作用大易复发。恩西地平分子结构优化后，脂溶性高、分子量小（约300Da），能高效穿透血脑屏障，脑脊液中浓度达血浆的25%，成为脑浸润的“颅内守护者”。

　　适用症状以IDH2突变AML伴CNS浸润患者为主，无论是否有系统治疗史。这类患者常因颅内病灶引发神经症状，传统治疗难兼顾全身与颅内。使用方法是口服每日一次，剂量与全身治疗一致，无需额外鞘内注射。药物在颅内高浓度分布，直接作用于脑内白血病细胞，抑制突变IDH2，降低2-HG，诱导分化，控制脑浸润。

　　恩西地平功能药效数据显示：基线有CNS浸润的患者，恩西地平治疗的颅内客观缓解率（IC-ORR）达35%，20%患者颅内病灶完全消失，中位颅内无进展生存期（IC-PFS）9.1个月，较鞘内化疗的4.8个月显著延长。与一代IDH抑制剂比，脑浸润控制率从20%提升至35%，降低全脑放疗需求。与其他靶向药比，部分药物因穿透性不足需联合鞘内化疗，恩西地平单药即可管理颅内病灶，减少注射痛苦。

　　曾有一位48岁女性患者，IDH2突变AML化疗缓解1年后，出现头痛、呕吐，头颅MRI显示双侧额叶占位，脑脊液找到白血病细胞。换用恩西地平6周后，头痛缓解、呕吐停止，MRI显示病灶缩小40%，脑脊液白血病细胞消失。继续治疗3个月，病灶稳定，未复发神经症状。这一转变凸显其在脑浸润中的优势。

　　CNS浸润曾是AML的“致命隐患”，恩西地平通过高效穿透血脑屏障，实现颅内精准控制，让患者避免鞘内化疗的痛苦。随着脑内代谢机制研究深入，未来或能在更早期脑浸润患者中发挥作用，改写结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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