急性髓系白血病(AML)是成人最常见的急性白血病,约30%的患者携带FLT3基因突变——这个调控细胞增殖的“信号开关”发生错误后,会持续发送“疯狂生长”的指令,导致白血病细胞不受控制地增殖。过去,复发或难治性FLT3突变AML患者的治疗手段极为有限:化疗易耐药,造血干细胞移植后复发率高,中位生存期仅4-6个月。吉瑞替尼的出现,像一把“信号阻断器”,精准切断了FLT3突变的异常信号,为这部分患者重新点燃了希望。
FLT3突变的核心危害在于其持续激活下游PI3K/AKT、MAPK等致癌通路,促使白血病细胞无限增殖并抵抗凋亡。吉瑞替尼作为第二代FLT3抑制剂,能同时抑制野生型和突变型FLT3受体酪氨酸激酶活性,尤其对耐药性强的D835突变亚型也有显著抑制效果。这种“广谱抑制”特性,解决了第一代抑制剂因选择性不足导致的耐药问题。
吉瑞替尼适用人群是携带FLT3突变的复发或难治性AML成人患者,这些患者通常已接受过至少一种化疗方案或造血干细胞移植,但病情再次进展。治疗前需通过基因检测确认FLT3突变类型,确保药物精准匹配靶点。使用时为口服片剂,每日一次,每次120mg,空腹或随餐均可。药物吸收后迅速分布至骨髓,持续抑制突变FLT3,患者无需频繁住院,居家就能完成治疗,对老年或合并基础病的患者友好。
关键临床试验显示,吉瑞替尼单药治疗复发/难治性FLT3突变AML,客观缓解率(完全缓解+部分缓解)达34%,中位无进展生存期6.8个月,较传统化疗的2-3个月显著延长。对比第一代FLT3抑制剂,其对D835突变的有效率从15%提升至30%,且3级以上不良反应发生率更低。一位56岁男性患者,初诊时携带FLT3-ITD突变,化疗后缓解但8个月复发,换用吉瑞替尼治疗。2个月后骨髓原始细胞从35%降至10%,达到部分缓解,仅轻度腹泻,对症处理后缓解。目前治疗12个月,病情稳定,能正常接送孙子上下学。
对FLT3突变复发/难治性AML患者而言,吉瑞替尼是“阻断异常信号”的关键武器。它通过精准抑制突变FLT3,打破白血病细胞的增殖循环,为患者争取更长生存期。随着对FLT3突变机制的深入研究,这款药让更多“无药可治”的患者看到希望,也推动了AML靶向治疗向更精准、更高效的方向发展。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)为急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择和生存希望
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